2020
澳门正规博彩十大排行平台扩大了Vosoritide临床项目
澳门正规博彩十大排行平台在去年11月宣布，该公司正在扩大vosoritide的临床项目, 一种正在研究的c型利钠肽(CNP)类似物, 有两项新的二期研究. 第一项研究是由澳门正规博彩十大排行平台赞助的，目的是研究vosoritide对软骨发育不全、有生命危险的枕骨大孔压迫的婴儿的安全性. 第二项研究是由华盛顿国家儿童医院赞助的一项研究者发起的研究, D.C. 目的:探讨遗传型矮小儿童的vosoritide, 这些总共代表了大约275个可寻址的患者群体,000.
美国食品和药物管理局接受澳门正规博彩十大排行平台治疗软骨发育不全儿童的Vosoritide新药申请
澳门正规博彩十大排行平台在去年11月宣布，美国将在2015年5月推出一项新的生物技术.S. 美国食品和药物管理局(澳门十大博彩正规游戏平台)已经接受了vosoritide的新药申请(NDA), an investigational, 每日一次注射c型利钠肽(CNP)模拟物治疗软骨发育不全儿童, 这是人类最常见的不成比例的矮小身材. 澳门十大博彩正规游戏平台的接受标志着美国首个接受软骨发育不全治疗的上市申请.
澳门正规博彩十大排行平台获得澳门十大博彩正规游戏平台批准标签扩展，允许Palynziq的最大剂量为60mg® 聚乙二醇-pqpz注射液治疗成人PKU
去年10月，澳门正规博彩十大排行平台宣布，美国将在全球范围内开展一项研究.S. 美国食品和药物管理局(澳门十大博彩正规游戏平台)已批准补充生物制剂许可申请(sBLA)，以增加Palynziq的最大允许剂量60毫克® 聚乙二醇-pqpz注射液治疗成人苯丙酮尿症(PKU). 以前，最大剂量为40毫克. 在第三期PRISM研究中, 19%的研究参与者需要60mg剂量才能达到对Palynziq的充分反应.
科学杰出人士和麦克阿瑟奖学金获得者，凯文·埃根博士.D.加入澳门正规博彩十大排行平台担任研究和早期开发主管
澳门正规博彩十大排行平台在10月份宣布，该公司聘请了科学名人和麦克阿瑟奖学金获得者, Kevin Eggan, Ph.D.，担任集团副总裁兼研发主管，即日起生效. Dr. Eggan在罕见神经系统疾病的突破性科学研究方面拥有近二十年的经验.
澳门正规博彩十大排行平台获澳门十大博彩正规游戏平台快速通道指定用于PKU研究性基因治疗，BMN 307
澳门正规博彩十大排行平台, 苯丙酮尿症(PKU)治疗和基因治疗的先驱, 去年10月，美国政府宣布.S. 美国食品和药物管理局(澳门十大博彩正规游戏平台)已授予BMN 307快速通道指定, 一种用于治疗PKU个体的实验性基因疗法.
BMN 307基因治疗的全球phhearless 1/2期研究中，生物素剂量首次参与
澳门正规博彩十大排行平台在9月份宣布，它已经给全球phhearless 1/2期研究的第一位参与者使用BMN 307, 一种用于治疗PKU个体的实验性基因疗法. BMN 307是一种aav5 -苯丙氨酸羟化酶(PAH)基因疗法，旨在通过将PAH基因的正确拷贝插入肝细胞中，使PKU患者血液中苯丙氨酸(Phe)浓度水平正常化. BMN 307将被评估以确定安全性以及单剂量治疗是否能恢复自然的苯丙氨酸代谢, 使血浆Phe水平正常化, 使PKU患者能够正常饮食.
澳门正规博彩十大排行平台在美国骨与矿物研究学会2020年年会上宣布了Vosoritide治疗软骨发育不全儿童的3期数据
澳门正规博彩十大排行平台在9月份宣布Lynda Polgreen, MD, MS, 加州大学洛杉矶分校医学中心的伦德奎斯特生物医学创新研究所, Torrance, CA, 美国将提供随机的数据, double-blind, phase 3, placebo-controlled, vosoritide的多中心试验, 一种正在研究的c型利钠肽(CNP)类似物, 在美国骨与矿物研究协会(ASBMR) 2020年年会上，研究人员对5至18岁软骨发育不全儿童进行了研究. 这些数据将在周六的虚拟口头报告中呈现, 美国东部时间9月12日上午11:50. 软骨发育不全是人类最常见的不成比例的矮小形式.
澳门正规博彩十大排行平台宣布《澳门正规博彩十大排行平台》发表详细的Vosoritide 3期数据，显示软骨发育不全儿童在52周内的年化生长速度(AGV)有统计学显著增加
澳门正规博彩十大排行平台在9月份宣布，《澳门正规博彩十大排行平台》杂志已经在网上发表了一项随机试验的结果, double-blind, phase 3, placebo-controlled, vosoritide的多中心试验. 数据表明，与接受安慰剂的儿童相比，软骨发育不全儿童每日皮下注射vosoritide治疗一年后，其生长速度和身高Z评分明显高于基线.
澳门正规博彩十大排行平台向美国fda提交新药申请.S. 美国食品和药物管理局批准Vosoritide治疗软骨发育不全儿童
澳门正规博彩十大排行平台在8月份宣布，它已经向美国药物局提交了新药申请(NDA).S. 美国食品和药物管理局(澳门十大博彩正规游戏平台)批准了vosoritide.
valoccogene Roxaparvovec基因治疗重度血友病A的澳门正规博彩十大排行平台获得澳门十大博彩正规游戏平台完全响应函(CRL
澳门正规博彩十大排行平台公司在8月份宣布，美国将在2015年5月启动一项新的研究.S. 美国食品和药物管理局(澳门十大博彩正规游戏平台)对该公司valoccogene roxaparvovec基因治疗严重血友病a的生物制品许可申请(BLA)发出了完整回应函(CRL). 澳门十大博彩正规游戏平台发出CRL以表明申请的审查周期已经完成，并且申请还没有准备好以目前的形式批准.
欧洲药品管理局批准澳门正规博彩十大排行平台用于治疗软骨发育不全儿童的Vosoritide上市许可申请
澳门正规博彩十大排行平台于8月宣布，欧洲药品管理局(EMA)验证了该公司vosoritide的上市许可申请(MAA).
澳门正规博彩十大排行平台向欧洲药品管理局提交了Vosoritide治疗软骨发育不全儿童的上市许可申请
澳门正规博彩十大排行平台于7月宣布，该公司向欧洲药品管理局(EMA)提交了vosoritide的上市许可申请(MAA).
澳门正规博彩十大排行平台提拔资深员工Brian R. 米勒，致执行副总裁兼首席财务官
今年6月，澳门正规博彩十大排行平台宣布了Brian R. Mueller担任执行副总裁、首席财务官和Andrea L. 阿科斯塔到集团副总裁，首席会计官.
在世界血友病联合会虚拟峰会上，澳门正规博彩十大排行平台提供了valoccogene Roxaparvovec基因治疗严重血友病A的1/2期研究最近4年更新的额外数据
今年6月，澳门正规博彩十大排行平台公布了valoccogene roxaparvovec开放标签1/2期研究的最新数据, 重度血友病A的基因治疗研究.
valoccogene Roxaparvovec基因治疗严重血友病A的1/2期临床研究，澳门正规博彩十大排行平台提供了4年临床数据亮点
今年5月，澳门正规博彩十大排行平台公布了先前报告的valoccogene roxaparvovec开放标签1/2期研究结果的更新, 一种用于治疗成人严重血友病A的实验性基因疗法.
澳门正规博彩十大排行平台与DiNAQOR在临床前合作和许可协议中扩大基因治疗的领导地位，以开发罕见遗传性心肌病的基因治疗
今年5月，澳门正规博彩十大排行平台宣布与DiNAQOR AG (DiNAQOR)达成临床前合作和许可协议。, 一家基因治疗平台公司, 开发新的基因疗法治疗罕见的遗传性心肌病.
澳门正规博彩十大排行平台任命全球制药行业资深人士C. Greg Guyer, Ph.D., 致总技术主任, 全球制造和技术运营执行副总裁, Effective May 4
澳门正规博彩十大排行平台在4月份宣布任命C. Greg Guyer, Ph.D., 致总技术主任, 全球制造和技术运营执行副总裁.
澳门正规博彩十大排行平台计划于2020年第三季度在美国和欧洲提交Vosoritide治疗软骨发育不全儿童的上市许可
根据最近与美国和欧洲卫生当局的会议，澳门正规博彩十大排行平台在4月份宣布了这一消息, 公司计划于2020年第三季度向美国食品和药物管理局(澳门十大博彩正规游戏平台)和欧洲药品管理局(EMA)提交vosoritide的上市申请.
澳门正规博彩十大排行平台的valoccogene Roxaparvovec生物制品许可申请被澳门十大博彩正规游戏平台接受优先审查，审查行动日期为8月21日, 2020
今年2月，澳门正规博彩十大排行平台宣布，美国将在全球范围内推出一项新的研究.S. 美国食品和药物管理局(澳门十大博彩正规游戏平台)已接受其研究性AAV5基因治疗的生物制品许可申请(BLA)的优先审查, valoctocogene roxaparvovec, 成人A型血友病. 澳门十大博彩正规游戏平台的这一接受标志着美国首个接受任何类型血友病基因治疗产品的上市申请.
生物素，苯丙酮尿的先驱，开始临床试验BMN 307 Gene Therapy
澳门正规博彩十大排行平台今年1月宣布，美国和欧洲的两家公司.S. 美国食品和药物管理局(澳门十大博彩正规游戏平台)和药品和保健产品监管机构(MHRA).K. 已授予公司在研新药(IND)地位并批准其临床试验申请(CTA), respectively, 基因治疗候选物BMN 307.
澳门正规博彩十大排行平台宣布新英格兰医学杂志发表valoccogene Roxaparvovec基因治疗的3年1/2期随访数据 Hemophilia A
澳门正规博彩十大排行平台在1月份宣布，新英格兰医学杂志(NEJM)发表了一篇独立的同行评议文章，该文章涉及一项正在进行的1/2期研究的长达三年的数据，该研究旨在评估研究性AAV基因治疗的安全性和有效性, valoctocogene roxaparvovec, for severe
2019
澳门正规博彩十大排行平台宣布正在进行的研究表明Brineura具有持久的治疗效果® (cerliponase alfa) 3年
澳门正规博彩十大排行平台在2月份宣布了一项正在进行的开放标签扩展研究，用于治疗Brineura患者® 根据CLN2临床评定量表(CLN2 Clinical Rating Scale)测量，与CLN2疾病的自然史队列相比，三年来，(cerliponase alfa)继续显示下降率降低.
澳门正规博彩十大排行平台在欧洲治疗Palynziq获得积极的CHMP意见® 聚乙二醇化酶注射液治疗16岁及以上苯丙酮尿症(PKU
澳门正规博彩十大排行平台在3月份宣布，人用药品委员会(CHMP), 欧洲药品管理局(EMA)科学委员会, 对Palynziq ?的上市许可申请(MAA)持积极态度® (pegvaliase)注射降低16岁及以上苯丙酮尿症(PKU)患者血液中苯丙氨酸(Phe)浓度, 尽管有可用的治疗方案，但血液Phe控制不足(血液Phe水平大于600微mol/L). In addition, CHMP指出，在3期试验和扩展研究中收集的数据表明注意力不集中和情绪症状有所改善.
《澳门十大博彩正规游戏平台》将澳门正规博彩十大排行平台评为美国第四大最佳中型雇主
今年4月，澳门正规博彩十大排行平台宣布在《澳门十大博彩正规游戏平台》杂志2019年“美国最佳中型雇主”榜单中排名第四,，从2018年的第51位上升. 澳门正规博彩十大排行平台在同类药品中排名第一 & 生物技术的产业.
欧盟委员会批准Palynziq® (pegvaliase注射液)治疗16岁及以上患者苯丙酮尿症(PKU)
澳门正规博彩十大排行平台在5月份宣布，欧盟委员会(EC)已授予Palynziq上市许可® (pegvaliase注射液)，剂量高达60毫克，每日一次, 降低16岁及以上苯丙酮尿(PKU)患者血液中苯丙氨酸(Phe)的浓度, 尽管有可用的治疗方案，但血液Phe控制不足(血液Phe水平大于600微mol/L).
澳门正规博彩十大排行平台提供valoccogene Roxaparvovec基因治疗严重血友病A的1/2期临床研究的3年临床数据
今年5月，澳门正规博彩十大排行平台公布了先前报告的valoccogene roxaparvovec开放标签1/2期研究结果的更新. 三年更新表明，valoccogene roxaparvovec 6e13 vg/kg剂量连续第三年保持出血率控制，中位年化出血率(ABR)为0，平均ABR为0.7 in that year. In addition, 在6e13 vg/kg剂量组中，因子VIII水平似乎在第三年接近平台期. 在第三年末，用显色底物(CS)测定的因子VIII水平的平均值和中位数为32.7 IU/dL and 19.分别为9 IU/dl，而平均值和中位数为36.4 IU/dL and 26.2 IU/dL，在第二年结束时.
澳门正规博彩十大排行平台宣布valoccogene Roxaparvovec的3期队列, 重度血友病A基因治疗研究符合美国监管申报的预先规定标准.S. and Europe
今年5月，澳门正规博彩十大排行平台宣布其正在研究的基因疗法, valoctocogene roxaparvovec, 成人严重血友病A达到预先规定的临床标准，在美国监管审查.S. and Europe.
澳门正规博彩十大排行平台宣布批准viimizim® (elosulase alfa)在中国用于治疗Morquio A综合征
澳门正规博彩十大排行平台在6月份宣布，viimizim® (elosulfase alfa)已获国家药品监督管理局(NMPA)批准用于治疗粘多糖病IVA (MPS IVA)患者。, 也被称为Morquio A综合征. viimizim是中国首个获批治疗此病的药物.
澳门正规博彩十大排行平台宣布新英格兰医学杂志发表Vosoritide 2期研究，显示软骨发育不全儿童持续年化生长可达42个月
澳门正规博彩十大排行平台在6月份宣布，新英格兰医学杂志(NEJM)在线发表了vosoritide的2期剂量发现和扩展研究结果.
澳门正规博彩十大排行平台获得辉瑞TALZENNA里程碑付款® (talazoparib)用于具有遗传性BRCA突变的转移性乳腺癌患者
澳门正规博彩十大排行平台制药公司. (纳斯达克股票代码:BMRN)今天宣布，公司从辉瑞公司获得了1500万美元的里程碑付款, Inc. 这笔里程碑付款是由欧盟委员会(EC)批准TALZENNA引发的® (talazoparib)作为单药治疗成年种系乳腺癌易感基因(gBRCA) 1/2突变患者, 人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)局部晚期(LA)或转移性乳腺癌(MBC).
澳门正规博彩十大排行平台计划于2019年第四季度在美国和美国提交valoccogene Roxaparvovec治疗严重血友病A的上市许可.S. and Europe
澳门正规博彩十大排行平台在7月份宣布，基于最近与美国卫生当局的会议.S. 在美国和欧洲，该公司计划向美国和欧洲提交营销申请.S. 美国食品和药物管理局(澳门十大博彩正规游戏平台)和欧洲药品管理局(EMA)于2019年第四季度获得其研究性基因疗法的批准, valoctocogene roxaparvovec, 成人严重A型血友病.
澳门正规博彩十大排行平台任命制药行业资深人士和前J & J执行董事Liz McKee Anderson到董事会
澳门正规博彩十大排行平台在7月份宣布任命制药行业资深人士和前约翰逊 & 约翰逊公司高管利兹·麦基·安德森自2019年7月15日起加入董事会. Ms. 安德森是许多生命科学公司的董事会成员. 在退休前，. 安德森在约翰逊公司担任了11年的行政职务，职责越来越重 & Johnson.
澳门正规博彩十大排行平台，苯丙酮尿症(PKU)治疗的先驱，在美国提交临床试验申请(CTA).K. 用于PKU的基因治疗
澳门正规博彩十大排行平台在9月份宣布，它已经向美国药品和保健产品监管局(MHRA)提交了临床试验申请(CTA).K. for BMN 307, 一项研究aav5 -苯丙氨酸羟化酶(PAH)基因疗法，旨在降低PKU患者血液中苯丙氨酸(Phe)浓度水平.
澳门正规博彩十大排行平台宣布累计额外身高增加9.在2期研究中，Vosoritide治疗软骨发育不全儿童54个月0 cm与自然史比较
澳门正规博彩十大排行平台提供了vosoritide临床项目的最新进展, c型利钠肽(CNP)的类似物, 软骨发育不全的儿童, 这是人类最常见的不成比例的矮小身材, at its annual R&D Day.
澳门正规博彩十大排行平台向欧洲药品管理局提交valoccogene Roxaparvovec治疗严重血友病A的上市许可申请
澳门正规博彩十大排行平台于11月宣布，该公司向欧洲药品管理局(EMA)提交了其研究性基因治疗的上市许可申请(MAA), valoctocogene roxaparvovec, 成人严重A型血友病.
澳门正规博彩十大排行平台宣布用Vosoritide治疗软骨发育不全儿童的安慰剂对照3期数据的最终阳性结果
去年12月，澳门正规博彩十大排行平台报告了其随机试验的最终结果, double-blind, 安慰剂对照的3期研究评估了沃索里肽的有效性和安全性. 经安慰剂调整后的生长速度在使用沃索里肽治疗一年后的基线变化, 主要终点, was 1.6 cm/yr (p<0.0001). 研究结果在广泛的患者群体中是一致的. 沃索里肽耐受性良好，无明显的血压下降.
欧洲药品管理局批准澳门正规博彩十大排行平台公司valoccogene Roxaparvovec治疗严重血友病A的上市许可申请
去年12月，澳门正规博彩十大排行平台宣布欧洲药品管理局(EMA)批准了该公司的基因治疗上市许可申请(MAA), valoctocogene roxaparvovec, 成人严重A型血友病.
澳门正规博彩十大排行平台向美国提交生物制剂许可申请.S. fda批准valoccogene Roxaparvovec治疗血友病A
澳门正规博彩十大排行平台去年12月宣布，该公司已向美国提交了生物制剂许可申请(BLA).S. 美国食品和药物管理局(澳门十大博彩正规游戏平台)批准其研究AAV基因治疗, valoctocogene roxaparvovec, 成人A型血友病.
2018
世界研讨会认可澳门正规博彩十大排行平台的Brineura® (cerliponase alfa)获得2018年新治疗奖
澳门正规博彩十大排行平台在2月份宣布，2018年世界研讨会授予Brineura® (cerliponase alfa)新治疗奖, 其中承认溶酶体疾病治疗进展的重要成就. 该奖项于2月5日星期一颁发.
澳门正规博彩十大排行平台在WORLDSymposium™2018上公布了BMN 250治疗Sanfilippo B综合征(MPS IIIB)的1/2期研究中期数据
今年2月，澳门正规博彩十大排行平台公司公布了BMN 250的1/2期临床试验的中期数据, 利用重组人α - n-乙酰氨基葡萄糖苷酶(NAGLU)与胰岛素样生长因子2 (IGF2)衍生肽的新型融合酶替代疗法的研究, 该药物用于治疗Sanfilippo B综合征或粘多糖病IIIB (MPS IIIB).
2018年罕见病日:澳门正规博彩十大排行平台启动罕见学者奖学金计划
今年2月，澳门正规博彩十大排行平台宣布启动“稀有学者”项目, 为患有罕见疾病的学生提供的年度奖学金. RARE Scholars旨在通过表彰那些在学校和社区活动中表现出领导力和参与能力的罕见病患者，使他们能够继续接受教育. “稀有学者”项目将发放高达20美元的奖金,每年6月，我都要去, awarding $5,4年制本科或研究生学费为2万美元,为期两年或职业技术学习的费用为500美元.
澳门正规博彩十大排行平台的基因治疗生产设施获得行业奖
澳门正规博彩十大排行平台在3月份宣布，国际制药工程学会(ISPE)选择该公司的基因治疗制造设施作为2018年项目执行年度设施类别的获奖者. 该认可突出了该公司在诺瓦托成功建设的工厂, CA, 它用了不到一年的时间把基础设施改造成世界上最早的基因制造设施之一. 获奖者于3月20日星期二在意大利罗马举行的2018年欧洲年会上宣布.
欧洲药品管理局(EMA)接受澳门正规博彩十大排行平台公司用于治疗苯丙酮尿症(PKU)的Pegvaliase MAA上市申请
澳门正规博彩十大排行平台于3月宣布，欧洲药品管理局(EMA)已接受澳门正规博彩十大排行平台提交的pegvaliase上市许可申请(MAA), 聚乙二醇化重组苯丙氨酸解氨酶产物, 用于治疗血液苯丙氨酸控制不足(血液苯丙氨酸水平大于600微摩尔/升)的成人苯丙酮尿症(PKU)，尽管先前有可用的治疗选择，包括沙普罗霉素.
新英格兰医学杂志发表的开放标签研究显示Brineura® (cerliponase alfa)降低CLN2患儿临床衰退率, 巴顿病的一种
今年4月，澳门正规博彩十大排行平台宣布《澳门正规博彩十大排行平台》(NEJM)发表了一项多中心研究的最新结果, open-label, 剂量递增和正在进行的扩展研究评估Brineura的有效性和安全性® (cerliponase alfa)在CLN2患儿中的应用. 新的数据表明，与历史对照相比，Brineura治疗导致的运动和语言功能下降较少.
澳门正规博彩十大排行平台入选《澳门十大博彩正规游戏平台》美国最佳中型雇主榜单
今年5月，澳门正规博彩十大排行平台宣布在《澳门十大博彩正规游戏平台》杂志2018年“美国最佳中型雇主”500家公司中排名第51位,，在生物技术行业的公司中排名第三.
澳门正规博彩十大排行平台宣布第一个患者在1/2期研究中服用valoccogene Roxaparvovec基因治疗预先存在AAV5抗体的严重血友病A患者
澳门正规博彩十大排行平台在5月份宣布，它已经在评估其研究性基因治疗的1/2期研究(BMN 270-203)中给第一位患者服用了剂量, valoctocogene roxaparvovec, 存在AAV5抗体的严重血友病A患者.
在2018年世界血友病联合会世界大会上，澳门正规博彩十大排行平台提供了正在进行的valoccogene Roxaparvovec基因治疗严重血友病A的1/2期临床数据，剂量为6e13 vg/kg
今年5月，澳门正规博彩十大排行平台公布了先前报告的valoccogene roxaparvovec(原BMN 270)开放标签1/2期研究结果的更新。, 重度血友病A的基因治疗研究. 最新结果在格拉斯哥举行的世界血友病联合会(WFH) 2018年世界大会上进行了口头报告, 约翰·帕西的《澳门十大博彩正规游戏平台》, M.B., Ch.B., Ph.D., 来自巴茨和伦敦医学与牙科学院，是这项1/2期研究的主要研究者.
澳门正规博彩十大排行平台获批用于治疗成人苯丙酮尿症(PKU)的Palynziq (pegvaliase-pqpz)注射液, 一种罕见的遗传病
澳门正规博彩十大排行平台在5月份宣布，它已经获得了美国药品管理局的标准批准.S. 美国食品和药物管理局(澳门十大博彩正规游戏平台)批准Palynziq™(pegvaliase-pqpz)注射液降低成人苯丙酮尿症(PKU)患者血液中苯丙氨酸(Phe)浓度, 在现有管理下血液Phe浓度大于600微mol/L的患者. Palynziq, 聚乙二醇化重组苯丙氨酸解氨酶, 是第一个被批准的酶替代疗法，通过帮助身体分解苯丙氨酸来针对PKU的根本原因. Palynziq是澳门正规博彩十大排行平台获批的第二种治疗这种重要疾病的药物.
澳门正规博彩十大排行平台获得辉瑞Talazoparib里程碑付款
今年6月，澳门正规博彩十大排行平台宣布从辉瑞公司(Pfizer Inc .)获得了2000万美元的里程碑式付款. 这些里程碑式的付款是由美国政府触发的.S. 美国食品和药物管理局(澳门十大博彩正规游戏平台)接受辉瑞talazoparib的新药申请(NDA)提交，欧洲药品管理局(EMA)接受辉瑞talazoparib的上市许可申请(MAA)提交. 这些里程碑付款是与mediation, Inc .达成的协议的一部分. 当公司购买talazoparib时. Medivation被辉瑞收购.
生物素剂量Vosoritide治疗婴幼儿软骨发育不全的2期研究的第一参与者
澳门正规博彩十大排行平台在6月份宣布，该公司在vosoritide的全球ii期研究中给第一个参与者提供了剂量, c型利钠肽(CNP)的类似物, 用于患有软骨发育不全的婴幼儿, 这是人类最常见的不成比例的矮小身材.
澳门正规博彩十大排行平台宣布首批RARE学者奖学金计划的获得者
今年6月，澳门正规博彩十大排行平台宣布已授予首批五位“稀有学者”项目的获得者, 为患有罕见疾病的学生提供的年度奖学金. 稀有学者项目提供高达20美元的资助,000给患有粘多糖病的学生, 苯丙酮尿症或巴顿病.
澳门正规博彩十大排行平台与Believe Limited合作“突破”!音乐剧密集
澳门正规博彩十大排行平台宣布与Believe Limited独家合作生产“突破”!音乐剧密集的. 这是首个此类项目，为出血性疾病社区提供为期三天的音乐研讨会，旨在为年轻人提供有关艺术和自我表达的治愈和治疗力量的有力教育. 音乐工作坊, 由血友病倡导者和相信有限公司首席执行官帕特里克·詹姆斯·林奇执导, 将于11月9日至11月12日举行, 2018年，并将在为当地出血性疾病社区成员举办的百老汇式表演中达到高潮, family and friends.
《澳门十大博彩正规游戏平台》将澳门正规博彩十大排行平台评为全球最佳雇主之一
澳门正规博彩十大排行平台去年10月宣布，该公司被《澳门十大博彩正规游戏平台》(Forbes)列入该榜单, 全球2000强:全球最佳雇主. 该公司在2000家企业中排名前300位，在9家入选的生物技术企业中排名第五. 这是澳门正规博彩十大排行平台今年第二次被福布斯评为最适合工作的地方, 她还入选了该杂志的最佳中型雇主名单, 今年早些时候，它在500家公司中排名第51位，在生物技术公司中排名第三.
澳门正规博彩十大排行平台和Believe有限公司宣布选出25名高中生参加首演音乐剧《澳门正规博彩十大排行平台》
澳门正规博彩十大排行平台在10月份宣布，来自美国各地的25名高中生将参与这项计划.S. 谁将参加《澳门正规博彩十大排行平台》,这是一部史无前例的戏剧作品，讲述了他们作为一个患有出血性疾病的年轻人的独特生活经历. 音乐剧将于美国东部时间2018年11月12日下午1点在新世界舞台上演. 演出的现场直播将在BreakingThroughHemophilia网站上提供.com.
澳门正规博彩十大排行平台获得辉瑞Talzenna里程碑付款® (Talazoparib)用于具有遗传性BRCA突变的转移性乳腺癌患者
澳门正规博彩十大排行平台去年10月宣布，该公司从辉瑞公司获得了1500万美元的里程碑付款. 这些里程碑式的付款是由美国政府触发的.S. 美国食品和药物管理局(澳门十大博彩正规游戏平台)批准了Talzenna® (talazoparib)用于治疗有害或疑似有害种系BRCA (gBRCA)突变的成年患者, her2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌(MBC). 根据fda批准的伴随诊断选择患者进行治疗.
澳门正规博彩十大排行平台与Believe宣布《澳门正规博彩十大排行平台》首演
去年11月，澳门正规博彩十大排行平台宣布将首演百老汇风格的音乐剧《澳门正规博彩十大排行平台》(Hemophilia: the Musical),这是首个以25名患出血性疾病的学生为主角的戏剧作品. 这首六首歌的录音现在可以在BreakingThroughHemophilia网站上找到.com.
2017
澳门正规博彩十大排行平台获得EMA优先药物(PRIME)监管支持，用于血友病A的BMN 270基因治疗
今年2月，澳门正规博彩十大排行平台宣布欧洲药品管理局(EMA)已批准其优先药品(PRIME)监管计划，用于该公司用于严重血友病A的研究性基因治疗, BMN 270. 被PRIME接受, 基于早期临床数据，一种研究性疗法必须显示出其对未满足医疗需求的患者有益的潜力.
澳门正规博彩十大排行平台宣布Kuvan® (盐酸萨普罗霉素)专利挑战和解
今年4月，澳门正规博彩十大排行平台宣布已与Par Pharmaceutical达成和解协议，以解决在美国的专利诉讼.S.)，与澳门正规博彩十大排行平台的Kuvan有关® (盐酸沙普霉素)口服片剂100mg，口服液粉剂100mg包.
澳门正规博彩十大排行平台在欧洲首次治疗CLN2疾病的Brineura™(cerliponase alfa)获得阳性CHMP意见, 一种形式的巴顿病和儿童超罕见和致命的脑部疾病
澳门正规博彩十大排行平台在4月份宣布，人用药品委员会(CHMP), 欧洲药品管理局(EMA)科学委员会, Brineura™(cerliponase alfa)用于治疗2型神经性Ceroid Lipofuscinosis (CLN2)儿童疾病的上市许可申请(MAA)获得了积极的意见, 巴顿病的一种, 也被称为三肽基肽酶1 (TPP1)缺乏症.
澳门十大博彩正规游戏平台批准Brineura™(cerliponase alfa)用于治疗CLN2疾病, 一种形式的巴顿病和儿童超罕见的小儿脑部疾病
今年4月，澳门正规博彩十大排行平台宣布，美国将在全球范围内推出一项新产品.S. 美国食品和药物管理局(澳门十大博彩正规游戏平台)批准Brineura™(cerliponase alfa)用于减缓3岁及以上晚期婴幼儿神经性ceroid lipofuscinosis 2 (CLN2)患儿的行动能力丧失。, 也被称为三肽基肽酶1 (TPP1)缺乏. Brineura是首个被批准用于治疗儿童CLN2疾病的药物, 巴顿病的一种.
欧盟委员会批准Brineura™(cerliponase alfa), CLN2疾病的第一种治疗方法, 一种形式的巴顿病和儿童的超罕见脑障碍
澳门正规博彩十大排行平台于6月宣布，欧盟委员会(EC)已批准Brineura™(cerliponase alfa)的上市许可。, 这是欧盟批准的首个治疗2型神经性神经性脂褐细胞病(CLN2)的药物。, 也被称为三肽基肽酶1 (TPP1)缺乏. 剂量管理包括从出生开始的所有年龄.
澳门正规博彩十大排行平台向美国提交Pegvaliase生物制剂许可申请(BLA).S. 澳门十大博彩正规游戏平台批准苯丙酮尿症(PKU)治疗
澳门正规博彩十大排行平台表示，该公司于周五提交了生物制剂许可申请(BLA), June 30, 2017 to the U.S. 美国食品和药物管理局(澳门十大博彩正规游戏平台)批准的pegvaliase, 聚乙二醇化重组苯丙氨酸解氨酶产物, 降低在现有管理下血液苯丙氨酸水平不受控制的成年PKU患者血液苯丙氨酸(Phe)水平.
澳门正规博彩十大排行平台的血友病A基因治疗6e13 vg/kg剂量维持平均因子VIII水平在正常范围内超过一年
澳门正规博彩十大排行平台于7月公布了先前报告的BMN 270开放标签1/2期研究中期结果的更新, 重度血友病A的基因治疗研究.
Sarepta Therapeutics和澳门正规博彩十大排行平台制药公司 .. 宣布执行一项解决外显子跳过专利诉讼的全球和解和许可协议
今年7月，Sarepta Therapeutics公司和澳门正规博彩十大排行平台公司宣布签署了一项许可协议，Sarepta Therapeutics公司将获得澳门正规博彩十大排行平台公司针对EXONDYS 51和未来所有外显子跳脱产品的DMD专利的全球专有权. 澳门正规博彩十大排行平台保留将许可转换为共同专有权的权利，如果它决定继续进行DMD的外显子跳跃治疗. In addition, Sarepta和澳门正规博彩十大排行平台签署了和解协议, 解决正在进行的与使用EXONDYS 51和所有未来外显子跳跃产品治疗DMD相关的全球专利诉讼.
澳门正规博彩十大排行平台宣布计划推进6e13vg/kg和4e13vg /kg剂量的bmn270, 血友病A基因治疗研究, 进入三期研究
澳门正规博彩十大排行平台今年8月表示，将扩大bmn270的开发计划, 血友病A基因疗法的研究, 根据截至7月28日的最新数据，纳入了4e13 vg/kg剂量的额外3期研究, BMN 270正在进行的开放标签1/2期研究.
在福布斯全球最具创新力公司排行榜上，澳门正规博彩十大排行平台名列第12位
今年8月，澳门正规博彩十大排行平台宣布在《澳门十大博彩正规游戏平台》杂志2017年“全球最具创新力公司”榜单中排名第12位.”
澳门十大博彩正规游戏平台接受澳门正规博彩十大排行平台的Pegvaliase生物制剂许可申请(BLA)并授予优先审查指定
澳门正规博彩十大排行平台公司在8月份宣布，美国将在2015年5月启动一项新的研究.S. 美国食品和药物管理局(澳门十大博彩正规游戏平台)已接受pegvaliase生物制品许可申请(BLA)的优先审查, 聚乙二醇化重组苯丙氨酸解氨酶产物, 降低苯丙酮尿症(PKU)成人患者血液苯丙氨酸(Phe)水平，这些患者在现有治疗下血液苯丙氨酸水平不受控制.
澳门正规博彩十大排行平台在2017年第13届国际先天性代谢错误大会(ICIEM)上公布了BMN 250治疗圣菲利波B综合征(MPS IIIB)的1/2期研究中期数据
澳门正规博彩十大排行平台于9月宣布，它提交了BMN 250的1/2期试验剂量递增部分的中期数据, 利用重组人α - n-乙酰氨基葡萄糖苷酶(NAGLU)与胰岛素样生长因子2 (IGF2)衍生肽的新型融合酶替代疗法的研究, 在2017年第13届国际先天性代谢错误大会(ICIEM)上发表了三菲利波B综合征或粘多糖病IIIB (MPS IIIB)的治疗.
澳门正规博彩十大排行平台任命Robert J. Hombach, Baxalta前首席财务官和首席运营官，加入董事会
澳门正规博彩十大排行平台于10月宣布任命Baxalta前首席财务官和首席运营官, Robert J. Hombach，致董事会.
通俗科学命名生物素的Brineura® (cerliponase alfa) 2017年度最佳健康创新产品之一，荣获“Best of What 's New”奖
澳门正规博彩十大排行平台在10月份宣布Brineura® (cerliponase alfa)被授予2017年大众科学健康类“最佳新产品”奖. Each year, 《澳门正规博彩十大排行平台》杂志在其年度“最佳新产品”中回顾了11个类别的数千种新产品和创新, 选择那些在他们的类别中代表重要的一步.
澳门十大博彩正规游戏平台授予澳门正规博彩十大排行平台 valoccogene Roxaparvovec突破性疗法认定(原BMN 270), 血友病A基因治疗的研究
去年10月，澳门正规博彩十大排行平台宣布，美国将在全球范围内开展一项研究.S. 美国食品和药物管理局(澳门十大博彩正规游戏平台)授予valoccogene roxaparvovec(原BMN 270)突破性疗法称号.
澳门正规博彩十大排行平台 Provides 1.valoccogene Roxaparvovec基因治疗严重血友病A的5年临床数据在第59届美国血液学会(ASH)年会上与NEJM发表
去年12月，澳门正规博彩十大排行平台公布了先前报告的valoccogene roxaparvovec(原BMN 270)的开放标签1/2期研究结果的更新。, 重度血友病A的基因治疗研究.
澳门正规博彩十大排行平台在2017年美国血友病学会(ASH)会议上强调了基因治疗valoccogene Roxaparvovec的新结果
澳门正规博彩十大排行平台于12月宣布valoccogene roxaparvovec(原BMN 270)的最新进展, 一项针对严重血友病的实验性基因疗法.
valoccogene Roxaparvovec基因治疗严重血友病A的全球GENEr8-1期3期研究的首个患者
澳门正规博彩十大排行平台于去年12月宣布，它已经给全球GENEr8-1 iii期研究的第一位患者使用了6e13 vg/kg剂量的valoccogene roxaparvovec(原BMN 270)。, 一种用于治疗严重血友病A患者的实验性基因疗法.
澳门正规博彩十大排行平台收到Pegvaliase生物制剂许可申请(BLA) PDUFA延期通知至5月28日, 2018
澳门正规博彩十大排行平台在去年12月宣布，美国政府将在全球范围内开展这项研究.S. 美国食品和药物管理局(澳门十大博彩正规游戏平台)将需要额外的时间来完成对其研究性治疗pegvaliase的生物制品许可申请(BLA)的审查, 聚乙二醇化重组苯丙氨酸解氨酶产物, 降低苯丙酮尿症(PKU)成人患者血液苯丙氨酸(Phe)水平，这些患者在现有治疗下血液苯丙氨酸水平不受控制.
2016
澳门正规博彩十大排行平台宣布David Pyott加盟, 艾尔建前董事长兼首席执行官, 向公司董事会汇报
澳门正规博彩十大排行平台在一月份宣布David Pyott被选为公司董事会成员. Mr. Pyott是Allergan的前董事长兼首席执行官，并立即加入澳门正规博彩十大排行平台董事会.
澳门正规博彩十大排行平台在第34届J年会上宣布INSPIRE临床试验治疗庞贝病的中期分析.P. 摩根年度医疗保健会议
澳门正规博彩十大排行平台在1月份公布了INSPIRE的中期结果, 这是一项用于反花葡萄糖苷酶α的2期试验, 一种胰岛素样生长因子2和酸性α -葡萄糖苷酶(IGF2-GAA)融合蛋白正在研究用于治疗迟发性庞贝病(LOPD). 中期疗效和安全性分析是基于24名先前接受过酶替代疗法治疗的患者, alglucosidase alfa, 然后换成了反葡萄糖苷酶.
澳门十大博彩正规游戏平台发布KyndrisaTM治疗杜氏肌营养不良症的完整回复函，符合外显子51跳过
今年1月，澳门正规博彩十大排行平台宣布，美国将在全球范围内推广该技术.S. 美国食品和药物管理局(澳门十大博彩正规游戏平台)对公司用于治疗Duchenne肌营养不良症(Duchenne)的KyndrisaTM (drisapersen)的新药申请(NDA)发出了完整的回应函，该申请适用于51外显子跳跃.
澳门正规博彩十大排行平台宣布更名为澳门正规博彩十大排行平台 RareConnections™，巩固澳门正规博彩十大排行平台为符合条件的罕见疾病患者提供的全面支持和服务
澳门正规博彩十大排行平台在2月份宣布推出澳门正规博彩十大排行平台 RareConnectionsTM, 将其以患者为中心的服务更名为澳门正规博彩十大排行平台患者和医生支持(BPPS)。. For over 10 years, 澳门正规博彩十大排行平台在设计和实施多种独立的服务产品以支持澳门正规博彩十大排行平台的患者方面一直处于领先地位. 随着澳门正规博彩十大排行平台 RareConnections的推出, 现在，它在一个扩大的计划下提供这些服务, 这包括在整个治疗过程中为符合条件的患者提供支持，并帮助他们获得和保持获得澳门正规博彩十大排行平台创新疗法的机会.
澳门正规博彩十大排行平台获澳门十大博彩正规游戏平台批准首个AAV-Factor VIII基因治疗孤儿药, BMN 270, A型血友病患者
澳门正规博彩十大排行平台在三月份宣布bmn270, 一种用于治疗A型血友病的实验性基因疗法, 已被美国批准为孤儿药.S. 美国食品和药物管理局. 澳门正规博彩十大排行平台目前正在进行一项1/2期研究，以评估BMN 270基因治疗在多达12例严重血友病a患者中的安全性和有效性，并将在4月份提供项目更新. bmn270是AAV 5因子VIII载体, 旨在恢复血凝因子VIII浓度, 对A型血友病患者的血液凝固至关重要. 美国食品和药物管理局孤儿药项目为治疗罕见疾病(影响少于200人的疾病)的药物和生物制剂提供孤儿药称号,(在美国有1000人).
澳门正规博彩十大排行平台宣布Cerliponase Alfa项目治疗CLN2疾病的阳性数据, 巴顿病的一种, 2016年第12届世界研讨会(TM
今年3月，澳门正规博彩十大排行平台公布了其针对cerliponase alfa的1/2期关键研究的48周阳性结果, 重组人三肽基肽酶1 (rhTPP1)用于治疗儿童CLN2疾病, 巴顿病的一种. 接受cerliponase alfa治疗的患者的运动和语言功能的平均临床下降率(主要疗效终点)比未治疗人群的预期下降率低约80%, preserving essential function in the majority of treated patients (p <0.0001). 在24例患者中，每隔一周通过脑室内(ICV)输注300 mg cerliponase alfa治疗通常是安全且耐受性良好的，在48周的治疗期间，65%(23名患者中的15名)的患者疾病稳定, 基于汉堡汽车+语言CLN2评级. 据澳门正规博彩十大排行平台估计，CLN2疾病的发病率约为200分之一,000，约为1,200 to 1,600名儿童在澳门正规博彩十大排行平台的商业领土上.
澳门正规博彩十大排行平台 Phase 3 Study of Pegvaliase for Phenylketonuria (PKU) Meets Primary Endpoint of Blood Phenylalanine (Phe) Reduction (p<0.0001)
澳门正规博彩十大排行平台 announced in March that the pivotal Phase 3 PRISM-2 study (formerly referred to as 165-302) of pegvaliase met 主要终点 of change in blood Phe compared with placebo (p<0.0001)的初步结果. 在为期8周的PRISM-2双盲试验中, placebo-controlled, 随机停药试验, 86名患者被随机分为两组，一组继续服用pegvaliase，另一组接受安慰剂. pegvaliase治疗组的平均血液Phe水平维持在527.2 umol/L，与RDT基线503相比.9 umol/L，而安慰剂治疗组的平均血液Phe水平上升到1385.7 umol/L，而RDT基线为536.0 umol/L . (见表1)本研究显示的治疗效果表明，与安慰剂相比，血液Phe改善了约62%.
澳门正规博彩十大排行平台获得欧洲孤儿药指定治疗BMN 270, aav -因子VIII基因治疗A型血友病的首个研究
澳门正规博彩十大排行平台在三月份宣布bmn270, 一种治疗血友病A的实验性基因疗法, 已被欧盟委员会授予孤儿药资格. 在欧盟, 孤儿药指的是治疗危及生命或慢性衰弱的疾病，发病率不超过五分之一,000 people. 本月早些时候，澳门正规博彩十大排行平台宣布BMN 270也获得了美国药品管理局的孤儿药认定.S. 美国食品药品监督管理局.
生物素为血友病A基因治疗项目的前8名患者提供了令人鼓舞的初步数据
澳门正规博彩十大排行平台于4月公布了BMN 270正在进行的1/2期临床试验的初步数据, 血友病A基因治疗的研究. 共有8名严重A型血友病患者接受了单剂量的bmn270, 其中6人的最高剂量为6 x 1013 vg/kg, and to date, 治疗后随访时间为5至16周. At last observation, 在最高剂量的患者中，因子VIII活性水平增加了4%至60%(根据每毫升全血中国际单位(IU)的数量计算的百分比)。, 6个病人中有5个接受了高剂量治疗现在超过了5% 2个超过了50%. 所有高剂量患者均从重度改善至中度, 根据世界血友病联合会标准，因子水平在轻度或正常范围内.
澳门正规博彩十大排行平台招募第一名患者参加NAGLU融合蛋白BMN 250治疗MPS IIIB(三filippo B综合征)的1/2期试验
今年4月，澳门正规博彩十大排行平台公司宣布bmn250的1/2期临床试验已经招募了第一位患者, 利用重组人α - n-乙酰氨基葡萄糖苷酶(NAGLU)与胰岛素样生长因子2 (IGF2)衍生肽的新型融合酶替代疗法的研究, 用于治疗Sanfilippo B综合征或粘多糖病IIIB (MPS IIIB). 由澳门正规博彩十大排行平台发现, bmn250正在一个多中心进行研究, 国际临床试验评估安全性和耐受性, 以及接受bmn250治疗的MPS IIIB患者的认知功能. 旨在恢复大脑中功能性NAGLU活动, bmn250通过脑室内(ICV)输注给药.
澳门正规博彩十大排行平台宣布EMA批准Cerliponase Alfa加速评估, 一种巴顿病的实验性治疗
澳门正规博彩十大排行平台于5月宣布，欧洲药品管理局(EMA)已批准澳门正规博彩十大排行平台对计划中的cerliponase alfa上市许可申请(MAA)的加速评估请求。. 批准加速评估的理由是，产品可能满足未满足的医疗需求，并且从治疗创新和公共卫生的角度来看具有重大意义. 加速评估有可能缩短EMA的审查程序. However, 在MAA评估期间的任何时间, EMA可以决定在标准评估时间表下继续评估, 大多数最初有资格获得加速评估的申请最终都会按照标准时间表进行审查.
澳门正规博彩十大排行平台宣布撤回Kyndrisa™(drisapersen)在欧洲的市场授权申请
在2016年5月人用医药产品委员会(CHMP)会议讨论后，澳门正规博彩十大排行平台于5月宣布已从欧洲药品管理局(EMA)撤回其Kyndrisa™(drisapersen)上市许可申请(MAA). 这些讨论清楚地表明，CHMP打算发表负面意见. Kyndrisa是一种实验性药物，用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)，适用于51外显子跳跃.
澳门正规博彩十大排行平台任命两名生物制药资深人士进入董事会，Willard Dere, M.D. and Kathryn E. Falberg
澳门正规博彩十大排行平台于7月宣布任命Willard Dere为其董事会两名资深生物制药人员, M.D., 他是犹他大学健康科学中心的内科教授，也是安进公司研究与开发的前高级副总裁. 他是Jazz Pharmaceuticals和Amgen的前首席财务官.
在世界血友病联合会(WFH) 2016年世界大会上，澳门正规博彩十大排行平台为血友病A的BMN 270基因治疗提供了积极的概念验证数据
澳门正规博彩十大排行平台于7月宣布了BMN 270开放标签1/2期研究的中期积极结果, 在第32届世界血友病联合会(WFH)国际大会上，一项针对严重血友病A的研究性基因治疗. 这些数据由约翰·帕西在“晚期突破性基因治疗”会议上发表, 止血和血栓学教授, Barts和伦敦医学院, 名誉顾问血液病学家, 伦敦皇家医院, 也是这项研究的首席研究员.
澳门十大博彩正规游戏平台接受澳门正规博彩十大排行平台的Cerliponase Alfa治疗CLN2疾病的BLA
今年7月，澳门正规博彩十大排行平台宣布，美国将在全球范围内开展一项研究.S. 美国食品和药物管理局(澳门十大博彩正规游戏平台)接受了cerliponase alfa生物制品许可申请(BLA)的审查, 一种治疗CLN2患儿的实验性疗法, 巴顿病的一种. 处方药使用者收费法案(PDUFA)的目标决定日期是2017年1月27日. 澳门正规博彩十大排行平台还向欧洲药品管理局(EMA)提交了cerliponase alfa的上市许可申请(MAA), 目前正在原子能机构进行验证.
澳门正规博彩十大排行平台宣布公开发行普通股的定价
今年8月，澳门正规博彩十大排行平台宣布了ipo的承销定价,500,以每股96美元的价格向公众出售该公司的000股普通股.00 per share. 澳门正规博彩十大排行平台从此次发行中获得的总收益预计约为720美元.0 million, 在扣除承保折扣和佣金以及澳门正规博彩十大排行平台应支付的估计发行费用之前.
在福布斯全球最具创新力公司排行榜上，澳门正规博彩十大排行平台名列第十
今年8月，澳门正规博彩十大排行平台宣布在《澳门十大博彩正规游戏平台》杂志2016年“全球最具创新力公司”榜单中排名第十.“这是澳门正规博彩十大排行平台连续第三年获得该奖项, 承认公司持续致力于为严重或危及生命的罕见疾病患者快速开发和提供一流或一流的治疗方法. 去年，该公司排名第10,2014年，该公司排名第7.
澳门正规博彩十大排行平台宣布更新用于治疗CLN2疾病的Brineura™(Cerliponase Alfa)项目, 巴顿病的一种
澳门正规博彩十大排行平台在9月份宣布了一项cerliponase alfa的项目更新, 重组人三肽基肽酶1 (rhTPP1)用于治疗儿童CLN2疾病, 巴顿病的一种.
澳门正规博彩十大排行平台宣布Brineura™(Cerliponase Alfa)治疗CLN2疾病的上市许可申请获得EMA批准, 巴顿病的一种
澳门正规博彩十大排行平台于9月宣布，欧洲药品管理局(EMA)批准了Brineura™(cerliponase alfa)治疗CLN2儿童疾病的上市许可申请(MAA), 巴顿病的一种. MAA的验证确认该申请被接受，并启动EMA人用药品委员会(CHMP)的正式审查程序。.
外显子51的物质组成及使用方法的研究现状
澳门正规博彩十大排行平台在9月份宣布，它打算寻求对美国专利审判和上诉委员会(PTAB)对干涉号的裁决进行复审. 106,008, 与外显子51跳过反义寡核苷酸有关的物质组成(COM)权利要求. 澳门正规博彩十大排行平台正在完成对该决定的审查，以及可能用于寻求进一步审查的具体手段.
英国监管机构批准生物素BMN 270治疗血友病A的1/2期研究继续入组
澳门正规博彩十大排行平台于10月宣布，英国药品和保健产品监管局(MHRA)批准BMN 270的开放标签1/2期研究继续入组, 重度血友病A的基因治疗研究.
在美国人类遗传学学会(ASHG) 2016年会议上，澳门正规博彩十大排行平台展示了软骨发育不全的Vosoritide数据
澳门正规博彩十大排行平台提供了vosoritide 2期研究的最新进展, c型利钠肽(CNP)的类似物, 软骨发育不全的儿童, 侏儒症最常见的形式, 在美国人类遗传学学会2016年会议上. 队列4中8名儿童的结果, 完成6个月每日剂量为30微克/千克/天的患者经历了46%或2.平均年化生长速度比基线增加1厘米/年(p值= 0.03). 这些数据与队列3中较低剂量15µg/kg/天时观察到的数据相当. 队列3中10名儿童的结果, 以15µg/kg/天的剂量完成6个月的患者经历了50%或2.平均年化生长速度比基线增加0厘米/年(p值= 0.01).
澳门正规博彩十大排行平台在Vosoritide治疗软骨发育不全儿童的3期试验中招募了第一位参与者
澳门正规博彩十大排行平台在去年12月宣布，该公司已经启动了vosoritide的全球3期研究, c型利钠肽(CNP)的类似物, 软骨发育不全的儿童, 侏儒症最常见的形式. 第一个参加这项研究的孩子是在澳大利亚的一个地方.
2015
Ernst & 澳门正规博彩十大排行平台首席执行官Jean-Jacques Bienaime获安永年度企业家奖® 2015年国家生命科学奖获得者
Ernst & 去年11月，Young Global Limited授予澳门正规博彩十大排行平台首席执行官Jean-Jacques bienaim
来自Vosoritide (BMN 111)治疗软骨发育不全儿童2期研究的最初6个月数据在美国骨与矿物研究学会2015年年会上发表
Dr. Melita Irving, 临床遗传学家, 盖伊和圣托马斯NHS基金会信托基金, 伦敦伊芙琳娜儿童医院, UK, 10月，澳门正规博彩十大排行平台公司公布了前三个队列的为期6个月的vosoritide (BMN 111)二期概念验证和剂量研究数据。, c型利钠肽的类似物, 在西雅图举行的美国骨与矿物研究协会2015年年会上, Washington. 软骨发育不全是人类侏儒症最常见的形式. 前三个队列的最初六个月数据显示为50%或2%.在接受15µg/kg剂量的vosoritide治疗6个月的10例患者队列中，与他们自己的治疗前生长速度相比，平均年化生长速度(儿童生长速度)增加01 cm/年(p值= 0.01).
澳门正规博彩十大排行平台获得默克雪兰诺苯丙酮尿症(PKU)专营权
澳门正规博彩十大排行平台在10月份宣布，它获得了Kuvan的所有全球权利® (盐酸沙丙霉素)和pegvaliase(默克雪兰诺). 根据协议条款, 澳门正规博彩十大排行平台将向默克提供3.4亿欧元的预付款. 如果Kuvan和pegvaliase的总销售额达到未披露的累计销售额阈值，将向默克支付额外的6000万欧元里程碑. 此外，将向默克支付1.25亿欧元，用于pegvaliase相关的监管里程碑. 澳门正规博彩十大排行平台现在将拥有Kuvan和pegvaliase的全球独家权利(Kuvan在日本除外).
澳门正规博彩十大排行平台在基因治疗药物BMN 270治疗A型血友病的1/2期临床试验中招募了第一位患者
今年9月，澳门正规博彩十大排行平台宣布BMN 270的1/2期临床试验已经招募了第一位患者, 一种用于治疗A型血友病的实验性基因疗法. bmn270是AAV-factor VIII载体, 旨在恢复血凝因子VIII浓度, 对A型血友病患者的血液凝固至关重要.
在福布斯全球最具创新力公司排行榜上，澳门正规博彩十大排行平台名列第十
今年8月，《澳门十大博彩正规游戏平台》杂志将澳门正规博彩十大排行平台列为2015年“全球最具创新力公司”的第10名.“这是澳门正规博彩十大排行平台连续第二年获得该奖项, 加强了公司为严重或危及生命的疾病患者提供新疗法的承诺. 该公司此前排名第七.
澳门正规博彩十大排行平台加入纳斯达克100指数
今年7月，澳门正规博彩十大排行平台宣布将成为纳斯达克100指数(NASDAQ-100 Index)的成分股® (NASDAQ:NDX), 纳斯达克-100等加权指数(纳斯达克股票代码:NDXE)和纳斯达克-100前技术指数(纳斯达克股票代码:NDXX)在周一开盘前, July 27, 2015. 纳斯达克100指数由纳斯达克股票市场上市值最大的100只非金融类股票组成.
澳门正规博彩十大排行平台宣布EMA批准MAA用于Drisapersen治疗可外显子51跳变的杜氏肌营养不良
欧洲药品管理局(EMA)于6月验证了澳门正规博彩十大排行平台用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy)的drisapersen的上市许可申请(MAA)，该申请适用于51外显子跳跃. MAA的验证确认提交已完成，并启动EMA的标准审查流程. 第120天将于2015年10月22日收到问题, 可能会在2016年上半年得出CHMP的意见，欧盟委员会将在2016年第三季度做出决定.
bmn111 (vosoritide)改善软骨发育不全儿童生长速度的2期研究
澳门正规博彩十大排行平台在6月份宣布了BMN 111 (vosoritide)的2期概念验证和剂量研究的积极结果。, c型利钠肽(CNP)的类似物, 软骨发育不全的儿童. 软骨发育不全是人类侏儒症最常见的形式. Vosoritide在美国和欧洲都被指定为孤儿药.
澳门正规博彩十大排行平台首席执行官Jean-Jacques Bienaime在北加州健康和生命科学领域获得了安永2015年度企业家奖
今年6月，安永授予澳门正规博彩十大排行平台首席执行官Jean-Jacques bienaim
澳门正规博彩十大排行平台宣布完成对Prosensa股份的收购要约，并开始后续发售期
今年1月，澳门正规博彩十大排行平台宣布完成了先前宣布的对Prosensa Holding N所有已发行普通股的收购要约的初始发行期.V. (Nasdaq:RNA). 因此，澳门正规博彩十大排行平台将购买大约93个.根据收购要约的初始发行期，持有Prosensa已发行股票的4%. 澳门正规博彩十大排行平台还宣布，它已经开始了后续的发行期，为尚未投标的Prosensa股东提供了这样做的机会. 其后的发售期定于下午六时届满.m.2015年1月29日，纽约时间.
澳门正规博彩十大排行平台提供了正在进行的BMN 190治疗CLN2疾病的1/2期关键研究的初步数据, 巴顿病的一种
澳门正规博彩十大排行平台在1月份公布了其针对BMN 190 (cerliponase alfa)的1/2期关键研究的中期结果, 重组人三肽基肽酶1 (rhTPP1), 用于治疗晚期婴儿CLN2疾病患者, 巴顿病的一种. 中期数据表明，在所有9例BMN中，随访时间至少为6个月至15个月的190例患者, 与基于运动和语言功能的标准化测量的自然历史相比，治疗似乎显示出疾病的稳定.
2014
澳门正规博彩十大排行平台宣布批准viimizim® (elosulase alfa)在日本用于治疗Morquio A综合征
日本卫生部, 劳动和福利部门批准澳门正规博彩十大排行平台公司的viimizim注册® (elosulase alfa)治疗粘多糖病IVA (MPS IVA), 也被称为Morquio A综合征. viimizim是日本批准的首个治疗此病的药物. 维咪辛是在孤儿药项目下审查的.
澳门正规博彩十大排行平台’s Vimizim® (elosulfase alfa)在巴西被批准用于治疗Morquio A综合征
Agência全国卫生警戒组织(ANVISA), 或者巴西国家卫生监督局, 去年12月批准了澳门正规博彩十大排行平台的viimizim® (elosulase alfa)治疗粘多糖病IVA (MPS IVA), 也被称为Morquio A综合征. 维咪辛是治疗这种罕见遗传病的第一种也是唯一一种药物.
澳门十大博彩正规游戏平台授予NAGLU融合蛋白澳门正规博彩十大排行平台孤儿药资格, tralesinase α (bmn250), for MPS IIIB
美国食品和药物管理局于12月授予tralesinase α (bmn250)孤儿药资格。, α - n-乙酰氨基葡萄糖苷酶(NAGLU)与胰岛素样生长因子2 (IGF2)衍生肽的新型融合, 治疗三菲利波综合征B型或粘多糖病IIIB (MPS IIIB). Tralesinidase alfa (bmn250)是一种酶替代疗法，使用重组人NAGLU和IGF2, 或糖基化非依赖性溶酶体靶向(GILT)标签. Tralesinidase alfa (bmrn250)使用澳门正规博彩十大排行平台的专利技术直接输送到大脑.
澳门正规博彩十大排行平台’s Vimizim® (elosulase alfa)在澳大利亚被批准用于治疗Morquio A综合征
In December, 澳大利亚药品管理局批准了viimizim的注册® (elosulase alfa)治疗粘多糖病IVA (MPS IVA), 也被称为Morquio A综合征. 维咪辛是澳大利亚第一个被批准用于治疗这种疾病的药物.
澳门正规博彩十大排行平台同意收购Prosensa Holding N.V.
In November, 澳门正规博彩十大排行平台签署了一项最终协议，提出收购Prosensa Holding N的所有已发行普通股.V. for $17.每股75美元，预付对价总额约为6.8亿美元. In addition, 为获得drisapersen的批准，需支付两个约8000万美元的或有里程碑, Prosensa的候选药物正在开发中，用于治疗某些形式的杜氏肌营养不良症.S. 不迟于2016年5月15日，欧洲不迟于2017年2月15日.
澳门正规博彩十大排行平台被CenterWatch评为研发速度最快的药物之一
In September, CenterWatch, 全球临床试验信息的主要来源, 称澳门正规博彩十大排行平台是该行业发展最快的药物开发商之一.
澳门正规博彩十大排行平台以67美元的价格出售优先审查券.5 Million
In July, 澳门正规博彩十大排行平台宣布，它已经出售了罕见儿科疾病优先审查凭证，该凭证是在2月份获得Vimizim的批准时获得的，该项目旨在鼓励开发罕见儿科疾病的治疗方法, for $67.500万给爱尔兰再生公司, an indirect, Regeneron制药公司的全资子公司, Inc.
澳门正规博彩十大排行平台宣布加拿大卫生部批准Vimizim™(elosulfase alfa)用于治疗Morquio A综合征
加拿大卫生部于7月批准了viimizim® (elosulase alfa)用于确诊为粘多糖病(MPS IVA)的患者的长期酶替代治疗, 也被称为Morquio A综合征. 该批准使viimizim成为加拿大第一个也是唯一一个可用于患有这种严重衰弱的儿童和成人的药物治疗选择, 进行性和生活限制障碍.
BMN 701治疗庞贝病的3期INSPIRE试验中，生物素剂量首个患者
澳门正规博彩十大排行平台于5月宣布，在Pompe病的3期INSPIRE试验中，该公司已为首位患者注射了BMN 701 (gilt标记的重组人GAA). bmn701是一种新的胰岛素样生长因子2和酸性-葡萄糖苷酶(IGF2-GAA)融合蛋白。, 目的是将酶送到最需要酶的溶酶体.
澳门正规博彩十大排行平台宣布欧盟委员会批准Vimizim(R) (elosulfase alfa)用于治疗所有年龄患者的Morquio A综合征
今年4月，欧盟委员会批准了viimizim的上市许可® (elosulfase alfa), 欧盟批准的首个针对粘多糖病IVA (MPS IVA)的特异性治疗药物, 也被称为Morquio A综合征, 适用于所有年龄段的患者. 作为第一种被批准治疗马尔基亚A型综合症的药物, viimizim已在欧盟获得孤儿药地位, 这意味着10年的市场独占权.
澳门正规博彩十大排行平台被任命为个性化医疗的先驱. Slamon, M.D., Ph.D.，向董事会汇报
澳门正规博彩十大排行平台在3月份宣布任命Dennis J. Slamon, M.D., Ph.D., 临床/转化研究主任，加州大学洛杉矶分校琼森综合癌症中心露华浓/加州大学洛杉矶分校女性癌症研究项目主任, 致公司董事会.
澳门正规博彩十大排行平台宣布公开发行普通股的定价
澳门正规博彩十大排行平台今天宣布了2014年3月4日的承销公开发行定价.500万股普通股. 澳门正规博彩十大排行平台从此次发行中获得的总收益预计约为119美元.在扣除承保折扣和佣金以及澳门正规博彩十大排行平台应支付的估计发行费用之前，该公司将获得300万美元.
澳门正规博彩十大排行平台宣布澳门十大博彩正规游戏平台批准Vimizim(TM) (elosulfase alfa)用于治疗Morquio A综合征患者
The U.S. 美国食品和药物管理局(fda)于2月批准Vimizim™(elosulfase alfa)用于IVA型粘多糖病(MPS IVA)患者。, 也被称为Morquio A综合征.
澳门正规博彩十大排行平台宣布与Repligen达成临床前化合物协议
今年1月，澳门正规博彩十大排行平台宣布已与Repligen公司达成协议，收购其组蛋白去乙酰化酶抑制剂(HDACi)文库及相关知识产权. HDACi组合的潜在应用包括弗里德赖希共济失调和其他神经系统疾病.
BMN 111治疗软骨发育不全儿童的2期临床试验
澳门正规博彩十大排行平台在1月份宣布，它已经给第一个二期试验的儿童注射了BMN 111, c型利钠肽(CNP)的类似物, 用于治疗软骨发育不全儿童. 软骨发育不全是不成比例的矮小或侏儒症的最常见形式.
澳门正规博彩十大排行平台宣布选择因子VIII基因治疗药物开发候选药物BMN 270用于治疗血友病A
澳门正规博彩十大排行平台在1月份宣布，它已经选择了一种AAV-factor VIII载体, BMN 270, 开发用于治疗A型血友病的药物，并已启动了ind研究.
2013
澳门十大博彩正规游戏平台咨询委员会建议批准澳门正规博彩十大排行平台的Vimizim™用于治疗Morquio A综合征患者
In November, 澳门正规博彩十大排行平台公司宣布，美国内分泌和代谢药物咨询委员会(EMDAC)已于2011年批准了该计划.S. 美国食品和药物管理局(澳门十大博彩正规游戏平台)投票赞成批准Vimizim用于治疗Morquio A综合征, 又称粘多糖病IVA (MPS IVA).
澳门正规博彩十大排行平台宣布法国批准Vimizim™治疗Morquio A综合征的ATU
In November, 澳门正规博彩十大排行平台宣布，法国国家药品和健康产品安全局(ANSM)授予了ATU队列(ATU队列)的临时使用授权。, 或临时使用授权, 为患者销售治疗Morquio A综合征的viimizim. ATU是ANSM使用的一种管理机制，当存在真正的公共卫生需求时，向法国患者提供未经批准的药物.
BMN 190治疗2型神经性脑蜡样脂褐质病的1/2期临床试验, 巴顿病的一种
In September, 澳门正规博彩十大排行平台宣布，它在BMN 190的1/2期试验中给第一位患者用药, 重组人三肽基肽酶1 (rhTPP1)治疗2型神经性脑蜡样脂褐质病(NCL-2), 巴顿病的一种. 这是第一次在临床试验中使用酶替代疗法治疗巴顿病患者.
澳门正规博彩十大排行平台任命Richard Ranieri为高级副总裁，负责人力资源和公司事务
In September, 澳门正规博彩十大排行平台宣布任命Richard Ranieri为高级副总裁, 人力资源和公司事务.
澳门正规博彩十大排行平台启动PEG-PAL治疗PKU的3期试验
In June, 澳门正规博彩十大排行平台宣布启动了用于治疗苯丙酮尿症(PKU)的PEG-PAL(聚乙二醇化重组苯丙氨酸氨裂解酶)的3期项目。.
澳门十大博彩正规游戏平台接受Vimizim BLA并授予优先审查指定
今年5月，澳门正规博彩十大排行平台公司宣布，美国将在全球范围内推广该产品.S. 美国食品和药物管理局(澳门十大博彩正规游戏平台)接受了Vimizim (BMN-110)的生物制剂许可申请(BLA), elosulfase alfa), 一种酶替代疗法治疗罕见溶酶体淤积症粘多糖沉积症(MPS IVA), 也被称为Morquio A综合征.
Vimizim MAA通过EMA验证
In May, 澳门正规博彩十大排行平台宣布，欧洲药品管理局(EMA)验证了viimizim的上市许可申请(MAA). MAA的验证确认提交已完成，并启动EMA的正式审核流程.
澳门正规博彩十大排行平台推进BMN-701治疗庞贝病进入下一阶段
In March, 澳门正规博彩十大排行平台宣布了POM-001的结果, BMN-701的1/2期试验, 胰岛素样生长因子2和酸性α -葡萄糖苷酶(IGF2-GAA)的融合蛋白，用于治疗迟发性庞贝病.
澳门正规博彩十大排行平台从伦敦大学学院和圣. 裘德儿童研究医院
In February, 澳门正规博彩十大排行平台宣布，它已从伦敦大学学院(UCL)和圣. 裘德儿童研究医院.
澳门正规博彩十大排行平台宣布Kuvan显著改善Kuvan应答的PKU患者的注意力不集中
In February, 澳门正规博彩十大排行平台宣布了PKU-016 ASCEND研究的结果, 最大的随机对照试验，评估苯丙酮尿症(PKU)患者接受批准的药物Kuvan(盐酸萨普罗霉素)治疗的神经精神预后。.
澳门正规博彩十大排行平台收购Zacharon制药公司
In January, 澳门正规博彩十大排行平台宣布收购Zacharon制药公司, 这是一家位于圣地亚哥的私人生物技术公司, 专注于开发小分子靶向途径的聚糖和糖脂代谢.
2012
GALNS治疗MPS IVA的生物素3期研究达到主要终点
In November, 澳门正规博彩十大排行平台宣布，在接受每周2mg /kg剂量GALNS输注的受试者中，GALNS的关键3期研究在24周时达到了与安慰剂相比6分钟步行距离变化的主要终点.
澳门正规博彩十大排行平台宣布决定启动PEG-PAL的第三阶段计划
In September, 澳门正规博彩十大排行平台宣布了PEG-PAL(聚乙二醇化重组苯丙氨酸氨裂解酶)治疗苯丙酮尿症(PKU)的二期项目初步结果，显示其长期保留作用, 耐受性和提供有效性证据. 基于这些结果, 该公司预计将在2013年第二季度开始关键的三期研究, 预计将于2013年第一季度结束与澳门十大博彩正规游戏平台的第二阶段会议.
澳门正规博彩十大排行平台宣布治疗软骨发育不全的BMN-111的i期临床结果
In September, 澳门正规博彩十大排行平台宣布完成BMN-111的一期研究, c型利钠肽(CNP)的类似物, for achondroplasia.
澳门正规博彩十大排行平台任命Jeff Ajer为高级副总裁兼首席商务官
In September, 澳门正规博彩十大排行平台宣布Jeff Ajer, 前任副总统, 商业运作, the Americas, 被提升为高级副总裁, 首席商务官.
澳门正规博彩十大排行平台任命Dan Spiegelman为执行副总裁兼首席财务官
In May, 澳门正规博彩十大排行平台宣布任命Dan Spiegelman为执行副总裁兼首席财务官.
澳门正规博彩十大排行平台完成了GALNS治疗MPS IVA的3期临床试验
In March, 澳门正规博彩十大排行平台宣布n -乙酰半乳糖胺6-硫酸酯酶(GALNS或BMN-110)的关键3期试验报名已完成, 用于治疗溶酶体贮积障碍粘多糖病IVA型(MPS IVA), 也被称为Morquio A综合征.
澳门正规博彩十大排行平台启动BMN-111治疗软骨发育不全的1期临床试验
In February, 澳门正规博彩十大排行平台宣布在健康志愿者中启动BMN-111的一期研究, c型利钠肽(CNP)的类似物, 用于软骨发育不全的治疗.
2011
澳门正规博彩十大排行平台获得欧洲监管机构对扩大生物制剂生产设施的积极意见
In December, 澳门正规博彩十大排行平台宣布，欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已建议批准该公司在Novato的生产设施扩建, CA.
澳门正规博彩十大排行平台宣布BMN-190治疗晚期婴儿神经性神经样脂褐质病(LINCL) -一种巴顿病
12月，在它的R&D日，澳门正规博彩十大排行平台宣布了一项新的临床项目BMN-190，用于治疗淋巴瘤(一种巴顿病).
澳门正规博彩十大排行平台宣布从阿德莱德卫生局回购Naglazyme特许权使用费
In November, 澳门正规博彩十大排行平台完成了对SA Pathology部分知识产权的回购, 位于阿德莱德的阿德莱德中央地方保健网的一个单位, 预付8100万美元. 知识产权包括与Naglazyme的纯化形式和使用该酶治疗MPS VI的方法相关的专利, 哪些在2022年到2023年之间到期.
澳门正规博彩十大排行平台启动5岁以下MPS IVA患者GALNS的ii期研究
In November, 澳门正规博彩十大排行平台启动了一项针对5岁以下粘多糖病IVA (MPS IVA)患者的GALNS (n -乙酰半乳糖胺6-硫酸酯酶)的ii期研究。.
澳门正规博彩十大排行平台宣布澳门十大博彩正规游戏平台批准扩大生物制剂生产设施
去年11月，澳门正规博彩十大排行平台宣布已获得美国药品管理局(fda)的批准.S. 美国食品和药物管理局(澳门十大博彩正规游戏平台)批准其在加利福尼亚州诺瓦托的生产设施扩建.
澳门正规博彩十大排行平台同意从辉瑞公司收购爱尔兰生物制剂生产厂
In July, 澳门正规博彩十大排行平台宣布，它已经进入了一个最终协议，收购辉瑞公司的散装生物制剂生产工厂, 位于香巴利, Cork, Ireland. 该交易于2011年8月完成.
澳门正规博彩十大排行平台启动磷酸氨福定治疗LEMS的3期临床试验
In June, 澳门正规博彩十大排行平台启动了磷酸氨福定(amifampridine磷酸)的3期临床试验,4-磷酸二氨基吡啶)治疗Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS).
澳门正规博彩十大排行平台启动GALNS治疗MPS IVA的关键3期试验
In February, 澳门正规博彩十大排行平台启动了n -乙酰半乳糖胺6-硫酸酯酶(GALNS或BMN 110)的关键3期试验, 用于治疗溶酶体贮积障碍粘多糖病IVA型(MPS IVA), 也被称为Morquio A综合征.
澳门正规博彩十大排行平台启动BMN 701治疗庞贝病的1/2期临床试验
In January, 澳门正规博彩十大排行平台启动了BMN 701的1/2期临床试验, 一种新的胰岛素样生长因子2和酸性α -葡萄糖苷酶(IGF2-GAA)融合蛋白正在开发中，用于治疗庞贝病.
2010
澳门正规博彩十大排行平台宣布BMN-111治疗软骨发育不全的方案
In October 2010, 澳门正规博彩十大排行平台宣布了其BMN-111计划, 一种治疗软骨发育不全的多肽. 澳门正规博彩十大排行平台计划在2011年第四季度申请IND，并在2012年第一季度启动i期临床试验.
澳门正规博彩十大排行平台任命William Young和Kenneth Bate为其董事会成员
2010年9月，澳门正规博彩十大排行平台宣布任命William D. 杨和肯尼斯·M. 讨厌它的董事会.
澳门正规博彩十大排行平台获澳门十大博彩正规游戏平台孤儿药认定治疗BMN-701
庞贝病的治疗
2010年8月，澳门正规博彩十大排行平台获得了美国fda的孤儿药认定.S. 美国食品和药物管理局(澳门十大博彩正规游戏平台)的BMN-701, 一种新的胰岛素样生长因子2和α葡萄糖苷酶(IGF2-GAA)融合物用于治疗庞贝病.
澳门正规博彩十大排行平台收购ZyStor Therapeutics公司.
2010年8月，澳门正规博彩十大排行平台收购了ZyStor Therapeutics, Inc .., 一家私营生物技术公司，开发酶替代疗法(ERT)，用于治疗溶酶体贮积症.
生物素启动3b期研究以评估Kuvan对神经精神疾病的影响
PKU患者的症状
In August 2010, 澳门正规博彩十大排行平台宣布，在一项3b期研究(PKU-016)中，第一位受试者已经开始治疗，以评估Kuvan(盐酸沙丙喋呤)对苯丙酮尿症(PKU)受试者神经精神症状的影响。.
生物素阻止多发性肌营养不良患者BMN-195的发展
In August 2010, 澳门正规博彩十大排行平台完成了BMN 195的一期临床研究, 一种小分子的营养因子上调调节剂, 治疗杜氏肌营养不良症(DMD). 由于1期临床试验结果不积极，BMN 195项目因药物和药代动力学挑战而终止.
澳门正规博彩十大排行平台报告BMN-110治疗MPS的I/II期试验阳性结果
IVA
In April 2010, 澳门正规博彩十大排行平台宣布BMN 110或n -乙酰半乳糖胺6-磺化酶(GALNS)的I/II期试验取得积极结果, 用于治疗溶酶体贮积障碍粘多糖病IVA型(MPS IVA), 或者叫莫奇奥A综合症.
澳门正规博彩十大排行平台在欧盟推出Firdapse
2010年4月，澳门正规博彩十大排行平台公司推出了Firdapse(TM)(3,4-二氨基吡啶)In
欧洲联盟(E).U.用于治疗罕见的自身免疫性疾病兰伯特-伊顿肌无力综合征(LEMS).
澳门正规博彩十大排行平台收购LEAD Therapeutics
In February 2010, 澳门正规博彩十大排行平台签署了收购LEAD Therapeutics的股票购买协议, Inc. (LEAD), 这是一家小型私人药物发现和早期开发公司，拥有关键化合物LT-673, 一种口服的聚(adp -核糖)聚合酶(PARP)抑制剂，用于治疗罕见的患者, 基因定义的癌症.
澳门正规博彩十大排行平台启动BMN-195治疗杜氏肌痛的i期临床研究
Dystrophy
In January 2010, 澳门正规博彩十大排行平台宣布，BMN 195的第1期临床研究已开始治疗, 一种小分子的营养蛋白上调剂, 治疗杜氏肌营养不良症(DMD).
Firdapse在欧盟获得LEMS上市许可
In January 2010, 澳门正规博彩十大排行平台今天宣布，欧盟委员会(European Commission)已批准Firdapse上市,4-二氨基吡啶(磷酸氨苄定), 治疗罕见的自身免疫性疾病兰伯特-伊顿肌无力综合征(LEMS).
2009
澳门十大博彩正规游戏平台批准用于LEMS的3,4 - dap孤儿药指定
In November 2009, 美国食品和药物管理局(澳门十大博彩正规游戏平台)批准了3种孤儿药,4-diaminopyridine (3,4-DAP), amifampridine磷酸, 治疗罕见的自身免疫性疾病兰伯特-伊顿肌无力综合征(LEMS). 3,4- dap此前已在欧盟获得孤儿药认定.U. 如果得到欧盟委员会的批准, 磷酸氨福定将成为欧洲首个批准的LEMS治疗药物.
澳门正规博彩十大排行平台收购Huxley制药公司.
2009年10月，公司收购了赫胥黎制药公司., 谁拥有3的所有权,4-diaminopyridine (3,4-DAP), amifampridine磷酸, 治疗罕见的自身免疫性疾病兰伯特-伊顿肌无力综合征(LEMS). 该公司预计将于2010年第一季度在欧洲推出该产品, 目前正在评估磷酸氨苄定在美国LEMS中的发展策略.S. 以及美国的其他适应症.S. and Europe.
澳门正规博彩十大排行平台启动PEG-PAL治疗PKU的II期临床研究
In September 2009, 公司启动了PEG-PAL(聚乙二醇化重组苯丙氨酸解氨酶)治疗苯丙酮尿症(PKU)的II期临床研究。. 预计2010年中期将公布初步营收结果. 主要目的是评估PEG-PAL对PKU患者血液Phe浓度的影响. 次要目标是评估安全性和耐受性, 皮下注射多剂量PEG-PAL的免疫反应和稳态药代动力学.
Kuvan获得加拿大卫生部优先审查地位
In June 2009, Kuvan®(盐酸萨普罗霉素)获得加拿大卫生部的优先审查状态. 优先审查将提交审查时间缩短至180天，而不是标准的12个月. 澳门正规博彩十大排行平台计划于2009年第三季度在加拿大提交Kuvan的上市申请, 并具有优先审查地位, 上市批准的决定预计将在2010年上半年做出.
澳门正规博彩十大排行平台启动GALNS治疗Morquio A综合征(MPS IVA)的I/II期临床试验
In April 2009, 澳门正规博彩十大排行平台启动了BMN-110或n -乙酰半乳糖胺6-硫酸酯酶(GALNS)的1/2期临床试验, 用于治疗溶酶体贮积障碍粘多糖病IVA型(MPS IVA), 或者叫莫奇奥A综合症. 该公司预计将在2010年上半年公布初步结果. 1/2期研究的目的是评估安全性, pharmacokinetics, 并确定GALNS的最佳剂量用于未来的研究.
澳门正规博彩十大排行平台获得Kuvan每日一次给药专利许可通知
2009年3月，澳门正规博彩十大排行平台收到了美国农业部的通知.S. 专利局报告的权利要求津贴包括每日一次的给药方法
Kuvan® 盐酸沙普霉素片
治疗苯丙酮尿症(PKU). 该公司预计该专利将于2009年晚些时候发布. 如果获得批准，这项专利的20年期限将于2024年到期. 该公司还有许多其他正在申请的专利，涵盖Kuvan组合物和剂量的各个方面.
澳门正规博彩十大排行平台用于Morquio A综合征GALNS的临床试验获MHRA认可
In March 2009, 澳门正规博彩十大排行平台获得英国药品和保健产品监管局(MHRA)正式受理其BMN 110或n -乙酰半乳糖胺6-硫酸酯酶(GALNS)的临床试验授权(CTA)申请。, 用于治疗溶酶体储存障碍粘多糖病IVA型(MPS IVA型)或Morquio A综合征. 1/2期临床试验预计将很快开始.
澳门正规博彩十大排行平台任命Dr. Henry J. Fuchs担任高级副总裁兼首席医疗官
2009年3月，澳门正规博彩十大排行平台迎来了. Henry J. 担任高级副总裁兼首席医疗官(CMO). Dr. Fuchs取代了长期担任澳门正规博彩十大排行平台首席营销官的Dr. Emil Kakkis.
巴西国家卫生监督机构批准的Naglazyme
In March 2009, 澳门正规博彩十大排行平台获得了ANVISA的上市许可, 巴西国家卫生监督机构, for Naglazyme® 半乳糖硫酸酶治疗粘多糖病(MPS VI). 据估计，巴西是世界上已知感染第六型MPS患者人数最多的国家.
6R-BH4治疗外周动脉疾病的2期临床研究结果无统计学意义
In February 2009, 澳门正规博彩十大排行平台公布了其多中心二期临床试验结果, randomized, double-blind, 6R-BH4在症状性外周动脉疾病(PAD)患者中的安慰剂对照临床研究. 6R-BH4治疗组与安慰剂组之间无统计学意义. 澳门正规博彩十大排行平台将在研究人员资助的6R-BH4(包括蛋白尿)研究结果公布后，决定其心血管项目的未来, 肺动脉高压和6R-BH4加维生素C在内皮功能障碍患者中的作用.
频繁的3期ASPEN试验的首次中期疗效分析结果:继续试验是徒劳的
In February 2009, 澳门正规博彩十大排行平台和La Jolla制药公司(LJP)宣布，在Riquent的第一次中期疗效分析(IEA)中® 3期ASPEN试验, 独立数据监测委员会(DMB)认定继续进行试验是徒劳的. 下面进行分析, 澳门正规博彩十大排行平台和La Jolla终止了这项研究，澳门正规博彩十大排行平台退出了与La Jolla在美国开发和商业化Riquent的协议, 欧洲和世界上所有其他地区, 不包括亚太地区.
澳门正规博彩十大排行平台 & 拉霍亚制药签署rient全球开发和商业化协议
In January 2009, 澳门正规博彩十大排行平台和La Jolla制药公司签署了一项协议，以开发和商业化Riquent®, 拉霍亚在美国的研究药物狼疮肾炎, 欧洲和世界上所有其他地区, 不包括亚太地区. 如果三期试验成功，澳门正规博彩十大排行平台选择入股，双方将平分所有损失和利润. 在美国，澳门正规博彩十大排行平台和La Jolla将共享rient的商业化权利. 在欧洲和亚洲以外的其他地区, 澳门正规博彩十大排行平台将拥有该产品的独家商业化权利.
2008
Kuvan获EMEA批准在欧洲使用
去年12月，欧洲药品管理局(EMEA)科学委员会批准了Kuvan® (盐酸沙丙蝶呤)片用于治疗苯丙酮尿症(PKU)或四氢生物蝶呤(BH4)缺乏症患者的高苯丙氨酸血症(HPA). 这一批准触发了合作伙伴默克雪兰诺向澳门正规博彩十大排行平台支付3000万美元的里程碑式款项.
澳门正规博彩十大排行平台启动Morquio A综合征(MPS IVA)临床项目
In November, 澳门正规博彩十大排行平台启动了一项针对MPS IVA (Morquio a综合征)患者的临床评估项目(MorCAP)。. 收集到的数据将用于通过测量耐力来增强目前对该疾病的了解, 感染患者的呼吸功能及其他参数.
6R-BH4在镰状细胞病中的阳性研究
In October, 2a期多中心阳性结果, open-label, 6R-BH4在镰状细胞病(SCD)患者中的剂量递增临床研究表明，口服6R-BH4与镰状细胞病患者内皮功能障碍的改善有关. 内皮功能障碍采用EndoPAT装置评估外周动脉压计(PAT)。, 在评估镰状细胞病患者群体时常用哪一种方法.
Kuvan获得CHMP对欧洲批准的积极意见
今年9月，澳门正规博彩十大排行平台的合作伙伴默克雪兰诺(Merck Serono)收到了对Kuvan的积极评价® 人用药品委员会(CHMP)批准的(盐酸沙丙喋呤)片口服治疗苯丙酮尿症(PKU)或四氢生物蝶呤(BH4)缺乏症患者的高苯丙氨酸血症(HPA), 欧洲药品管理局(EMEA)科学委员会. 欧盟委员会将考虑CHMP的建议, 哪一家将在67天内作出批准上市许可的最终决定. 一个积极的意见将触发向澳门正规博彩十大排行平台支付3000万美元的里程碑式付款.
澳门正规博彩十大排行平台和Summit plc签署杜氏肌营养不良症项目全球许可协议
In July, 澳门正规博彩十大排行平台和Summit公司就Summit的新型临床前候选药物SMT C1100和所有后续分子达成了全球独家许可协议, 这些药物正在研发中，用于治疗致命的遗传性疾病杜氏肌营养不良(DMD)。.
日本厚生劳动省批准用于治疗PKU
今年7月，澳门正规博彩十大排行平台的合作伙伴Asubio Pharma Co., Ltd., 获得了日本卫生部的上市许可, 劳工和福利(MHLW)申请Biopten的标签扩展® (盐酸萨普罗霉素)，它含有与库万相同的活性成分® 治疗苯丙酮尿症(PKU).
澳门正规博彩十大排行平台宣布了治疗MPS IVA - Morquio A综合征的ERT方案
In June, 澳门正规博彩十大排行平台宣布了其用于治疗粘多糖病IVA (MPS IVA)的第三种酶替代疗法(ERT)的新项目, 或者叫莫奇奥A综合症.
澳门正规博彩十大排行平台启动PEG-PAL治疗PKU的1期临床研究
In May, 澳门正规博彩十大排行平台的PEG-PAL(聚乙二醇化重组苯丙氨酸解氨酶)治疗苯丙酮尿症(PKU)的1期临床研究中首个患者启动治疗。.
日本厚生劳动省批准的Naglazyme
今年3月，AnGes MG, Inc .., 澳门正规博彩十大排行平台在日本的营销和分销合作伙伴, 获得了Naglazyme上市申请的批准® (半乳糖硫酶)来自日本卫生部, 劳动和福利(MHLW)对粘多糖病(MPS VI)患者的治疗.
澳门正规博彩十大排行平台和Genzyme重组Aldurazyme 50/50合资企业
In January, 澳门正规博彩十大排行平台和Genzyme宣布重组合资公司Aldurazyme® (laronidase). 健赞将继续在全球市场销售用于治疗粘多糖病I (MPS I)的Aldurazyme, 澳门正规博彩十大排行平台将继续生产Aldurazyme. 根据修订后的架构, 预计这笔付款将使澳门正规博彩十大排行平台和Genzyme获得与原始合资企业结构大致相同的利润.
2007
澳门正规博彩十大排行平台从默克雪兰诺(Merck Serono)手中重新获得加拿大Kuvan的权利
In December, 澳门正规博彩十大排行平台重新获得了加拿大Kuvan的权利, 这将使公司更好地协调在北美市场的商业化努力. 协议条款规定，默克雪兰诺在美国和日本以外的销售将减少欠澳门正规博彩十大排行平台的版税
Kuvan Approved By 澳门十大博彩正规游戏平台; Launched Immediately In The U.S.
In December, 申请IND大约三年后, 澳门正规博彩十大排行平台获得澳门十大博彩正规游戏平台批准用于Kuvan® 盐酸沙普霉素片, 首个治疗苯丙酮尿症(PKU)的特异性药物疗法. 该产品在美国上市.S. 在食品和药物管理局批准后. Kuvan用于降低因四氢生物蝶呤(BH4)反应性PKU引起的高苯丙氨酸血症(HPA)患者的血液苯丙氨酸(Phe)水平，并与限制苯丙氨酸的饮食结合使用.
澳门正规博彩十大排行平台和IGAN合作开发治疗IgA肾病的酶疗法
In December, 澳门正规博彩十大排行平台和IGAN Biosciences发起了一项开发用于治疗IgA肾病的IgA蛋白酶的计划, 一个患有肾病的孤儿，几乎没有其他治疗方法. 在美国, 每年大约有800名患者发展为由IgA肾病引起的终末期肾病. 据估计，有4万人患有这种疾病.
澳门正规博彩十大排行平台为PEG-PAL提供IND治疗PKU
In November, 澳门正规博彩十大排行平台已向澳门十大博彩正规游戏平台提交了PEG-PAL(聚乙二醇化重组苯丙氨酸氨裂解酶)的新药研究申请(IND)。, 以前称为Phenylase™, 治疗苯丙酮尿症(PKU). 该公司预计将于2008年第一季度在PKU患者中开展PEG-PAL的临床研究. 临床前数据表明，在一项为期12周的研究中，每周一次给PKU小鼠皮下注射PEG-PAL导致血液中苯丙氨酸(Phe)水平持续下降，并且在灵长类动物中也显示出有效的苯丙氨酸水平降低.
saproterin治疗高苯丙氨酸血症的MAA提交给EMEA
In November, 澳门正规博彩十大排行平台合作伙伴默克雪兰诺, 默克公司的一个部门, Darmstadt, Germany, 向欧洲药品管理局(EMEA)提交了盐酸沙普蝶呤(称为Kuvan)的上市许可申请(MAA)® in the U.S.(一种口服治疗因苯丙酮尿症(PKU)或四氢生物蝶呤(BH4)缺乏而患有严重高苯丙氨酸血症(HPA)的患者. EMEA接受MAA申请后，将向澳门正规博彩十大排行平台支付1500万美元的里程碑式付款. sapopterin已在欧盟获得孤儿药认定.
授权给Asubio制药的Kuvan数据专有权
In September, 澳门正规博彩十大排行平台已将Kuvan(盐酸萨普罗霉素)片剂NDA中包含的数据和知识产权的专有权授权给长期合作伙伴, Asubio Pharma Co., Ltd. (Daiichi Sankyo的子公司). Asubio将利用这些数据补充其目前向日本卫生部提交的文件, 申请批准其BH4产品在日本治疗PKU. 这一新数据极大地扩展了PKU治疗的临床数据集，预计将加快Asubio目前BH4产品标签扩展的时间. 澳门正规博彩十大排行平台将获得一笔里程碑式的批准付款，以及BH4在日本的净销售额的两位数版税.
Naglazyme的BLA提交给日本厚生劳动省
8月，AnGes MG, Inc .. (AnGes), 澳门正规博彩十大排行平台在日本的营销和分销合作伙伴提交了Naglazyme的生物制剂许可申请(BLA)® (半乳糖糖化酶)给日本厚生劳动省. 如果获得批准，Naglazyme将成为日本MPS VI患者的第一种药物治疗选择. Naglazyme已在日本获得孤儿药指定.
Kuvan获得澳门十大博彩正规游戏平台优先审查状态
In July, 优先审查状态是澳门十大博彩正规游戏平台授予药物的指定, if approved, 是否会显著提高治疗的安全性或有效性, diagnosis, 或预防严重或危及生命的疾病.
澳门正规博彩十大排行平台在美国启动Kuvan扩展访问计划.S.
今年6月，首名患者开始接受澳门正规博彩十大排行平台的Kuvan扩大准入计划的治疗. 根据扩大的准入计划, 澳门十大博彩正规游戏平台允许早期使用正在开发的用于治疗没有令人满意的替代疗法的严重疾病的研究药物. 澳门正规博彩十大排行平台将免费为Kuvan提供最高500美元的服务.S. 病人在整个项目期间.
澳门正规博彩十大排行平台提交Kuvan的NDA
In May, 此次提交的NDA文件包含了6项临床研究中约650名人类受试者对Kuvan的评估数据，是澳门正规博彩十大排行平台迄今为止规模最大、最全面的申请. 完全电子化的NDA文件包括一套全面的临床前文件, Kuvan的临床和生产相关数据. 如果澳门十大博彩正规游戏平台接受NDA并批准优先审查请求, 澳门十大博彩正规游戏平台预计将在该申请提交后6个月内采取行动. Kuvan已被认定为孤儿药, 在澳门十大博彩正规游戏平台批准后，允许在美国拥有7年的市场独占权.
澳门正规博彩十大排行平台启动6R-BH4治疗镰状细胞病的2a期临床研究
In May, 6R-BH4(盐酸沙普霉素)治疗镰状细胞病(SCD)的2a期临床研究中，首名患者启动治疗。. SCD是一种孤儿病，在美国有7万到10万患者.S. 它在出生时就得到了很好的诊断, 但目前只有一种被批准的药物治疗方案可供少数因毒性问题而使用. 二期甲多中心, 开放标签研究将评估逐步递增剂量口服6R-BH4在镰状细胞病患者中的安全性, 以及内皮功能的生理生化指标的变化，这些指标是SCD的一些关键方面的基础.
6R-BH4治疗控制不佳高血压的2期临床研究结果
In February, 结果表明，6R-BH4对所测量的任何疗效或安全性参数均无统计学意义或临床意义的影响, 相对于安慰剂, 尽管6R-BH4在内皮功能障碍疾病中的临床前和临床研究令人鼓舞.
Phenoptin治疗PKU的3期研究取得积极结果
In January, 所有预先指定的双盲疗效和安全性终点, Phenoptin™(盐酸沙普霉素)的安慰剂对照3期饮食研究得到满足. 治疗导致患者苯丙氨酸耐受性显著增加，血液中苯丙氨酸水平显著降低. In addition, 数据显示，在饮食控制下，Phenoptin在年轻PKU患者中耐受性良好.
6R-BH4治疗外周动脉疾病的2期临床研究启动
In January, 在6R-BH4治疗症状性外周动脉疾病的2期临床研究中，首名患者开始接受治疗. 该公司预计将在2008财年上半年公布这项研究的数据. 外周动脉疾病是由内皮功能障碍引起的，影响了大约800万美国人, 他们中的许多人还患有间歇性跛行. The Phase 2, multicenter, multinational, randomized, double-blind, 安慰剂对照研究旨在比较口服6R-BH4与安慰剂对由外周动脉疾病引起的间歇性跛行(IC)患者的疗效.
2006
Phenoptin用于PKU的3期扩展研究取得积极结果
In December, 数据证实了长期的安全性, tolerability, Phenoptin在不同剂量下控制PKU患者血液Phe水平的有效性. 该公司正按计划于2007年第二季度提交NDA申请. 每天服用一次Phenoptin足以在24小时内维持血液Phe水平的降低. 在双盲研究中，不良事件的发生率和类型与安慰剂组相当，并且几乎所有不良事件的严重程度都是轻度或中度.
Aldurazyme在日本获得上市许可
In October, 日本卫生部, Labor, 美国食品和药物管理局(MHLW)已授予Aldurazyme上市许可® (laronidase)是日本批准的首个MPS I特异性治疗药物. Aldurazyme在日本被指定为孤儿药.
Alliant制药公司推出Orapred ODT
In August, orapaped(强的松龙磷酸钠口腔崩解片), 这是fda批准的第一种口服崩解片形式的强的松龙, 现在在美国可以买到吗. Orapred产品线，包括Orapred ODT和Orapred® (泼尼松龙磷酸钠口服溶液)由Alliant制药公司销售. 根据销售协议的条款, 澳门正规博彩十大排行平台将获得Orapred产品销售的里程碑付款和版税. 澳门正规博彩十大排行平台将保留Orapred产品线在北美以外的商业权利.
6R-BH4治疗控制不佳高血压的2期临床研究启动
In July, 在6R-BH4治疗控制不佳高血压的2期临床研究中，首名患者开始接受治疗. 该公司希望在2007年初公布这项研究的数据，以证实早期试点临床研究的结果，即口服6R-BH4可以降低高血压患者的血压，尽管接受了其他药物治疗.
澳门正规博彩十大排行平台和Alliant制药公司签订Orapred北美许可协议
In March, 该许可和收购协议提供了Orapred在北美的独家权利® (泼尼松龙磷酸钠口服溶液)产品线, 包括Orapred ODT™(强的松龙磷酸钠口腔崩解片). 澳门正规博彩十大排行平台将根据产品的批准获得付款和版税, 发布和销售水平. 澳门正规博彩十大排行平台将保留北美以外的商业权利
Phenoptin治疗PKU的3期临床研究取得积极结果
In March, 第三阶段的积极结果, double-blind, Phenoptin™(盐酸萨普罗特林)的安慰剂对照临床研究证实，所有预先指定的主要和次要终点都得到满足. Data demonstrates a statistically significant reduction at six weeks in blood phenylalanine (Phe) levels (p<0.0001)，与接受安慰剂的患者相比.
Naglazyme获得欧盟批准
今年1月，欧盟委员会批准了Naglazyme的上市许可® (半乳糖磺酸酶)，这是欧盟批准的首个治疗MPS VI的药物. Naglazyme已在欧盟获得孤儿药地位, 这意味着10年的市场独占权. 澳门正规博彩十大排行平台将逐个国家推出该产品.
Phenoptin For PKU获得澳门十大博彩正规游戏平台快速通道指定
In January, the U.S. 美国食品和药物管理局(澳门十大博彩正规游戏平台)批准Phenoptin™(盐酸萨普罗丁)用于PKU的快速通道指定, 目前处于3期临床开发阶段.
快速通道计划旨在加快新药的开发和审查过程，这些新药旨在治疗严重或危及生命的疾病，并显示出解决未满足医疗需求的潜力.
澳门正规博彩十大排行平台建立商业运作
In Europe
In January, 预计Naglazyme™即将获得欧洲市场批准, 商业运作已在欧洲建立. 澳门正规博彩十大排行平台欧洲有限公司., 总部设在伦敦, 在西班牙设有分公司, 瑞士和意大利, 将负责监督Naglazyme在欧盟25个成员国的销售和分销, Iceland and Norway.
2005
澳门正规博彩十大排行平台提交新药申请
Orapred ODT
In August, 澳门正规博彩十大排行平台向澳门十大博彩正规游戏平台提交了Orapred ODT(泼尼松龙磷酸钠口腔崩解片)的新药申请, Orapred的新配方® (泼尼松龙磷酸钠口服溶液). 强的松龙通常用于减轻包括哮喘在内的许多疾病的炎症, arthritis, and cancer.
Orapred ODT可能有潜力为所有年龄的个体提供一种方便和易于管理的强的松龙的新配方.
澳门正规博彩十大排行平台在美国推出Naglazyme
States
In June, Naglazyme® 是澳门正规博彩十大排行平台自主研发并商业化的首个药物疗法. A team of U.S. 基础医学科学联络员将负责为输液中心和管理Naglazyme的医生提供支持.
澳门正规博彩十大排行平台获澳门十大博彩正规游戏平台批准生产Naglazyme
In May, Naglazyme®, 是澳门正规博彩十大排行平台首个独立开发和商业化的药物，也是fda批准的首个治疗MPS VI的药物. 该药在美国被授予孤儿药称号, 这意味着7年的市场独占权.
澳门正规博彩十大排行平台与Serono结成战略联盟，共同开发和商业化Phenoptin和Phenylase
In May, 澳门正规博彩十大排行平台和Serono最终达成协议，为澳门正规博彩十大排行平台的PKU和6R-BH4项目的后期开发提供资金支持. 两家公司将平均分担用于PKU的Phenoptin和Phenylase以及用于治疗心血管适应症的6R-BH4的三期开发成本. Additionally, 雪兰诺将向澳门正规博彩十大排行平台提供高达2.32亿美元的里程碑付款，以换取前美国公司.S. 商业化权利(日本除外).
澳门正规博彩十大排行平台获得6R-BH4治疗心血管适应症的权利
今年5月，澳门正规博彩十大排行平台宣布与Daiichi Suntory Pharma Co .建立合作关系., Ltd. 该协议授予该公司使用6R-BH4治疗心血管适应症的全球独家权利(日本除外). This was the second agreement reached with Daiichi; the first, 是在2004年11月达成的吗, 与知识产权有关, 6R-BH4治疗包括PKU在内的遗传性疾病的临床前和临床数据, 以及6R-BH4的生产和供应.
澳门正规博彩十大排行平台启动Phenoptin治疗PKU的3期临床研究
In April, 澳门正规博彩十大排行平台启动了一项3期临床研究，旨在评估Phenoptin治疗PKU的安全性和有效性. Phenoptin已在美国和欧洲被指定为孤儿药，并在美国被指定为快速通道状态.
2004
澳门正规博彩十大排行平台在美国和欧洲提交了Naglazyme的市场申请
In June, 澳门正规博彩十大排行平台宣布Naglayzme(半乳糖酶)治疗MPS VI的3期临床试验取得积极结果, 这使得该公司有望在今年年底前在美国和欧盟提交许可申请.
澳门正规博彩十大排行平台将Phenoptin推进到PKU的二期研究
In February, 澳门正规博彩十大排行平台 advanced Phenoptin™(盐酸萨普罗霉素), 一种用于治疗苯丙酮尿症(PKU)的实验性小分子口服药物, 到今年年底，该公司将从IND申请阶段进入第二阶段开发.
2003
Aldurazyme for MPS I已在美国和欧洲获批上市
In April and June, respectively, 澳门十大博彩正规游戏平台和欧盟委员会(EC)批准了aldurazyme的上市许可，这是首个批准用于治疗MPS I的酶替代疗法. Aldurazyme在研究新药申请(IND)提交后仅仅五年半就获得了澳门十大博彩正规游戏平台的批准.
2000
澳门正规博彩十大排行平台启动Naglazyme治疗MPS VI的临床试验
在临床开发初期，Naglazyme® 用于MPS VI的半乳糖磺化酶已被美国批准为孤儿药和快速通道指定.S. 美国食品和药物管理局. 该公司在其cGMP生产工厂生产研究酶，该工厂位于今天生产该酶的大型工厂附近.
1999
澳门正规博彩十大排行平台成为上市公司(纳斯达克/SWX:BMRN)
今年7月，澳门正规博彩十大排行平台完成了首次公开募股(ipo)，融资67美元.3 million. 因为很多早期的投资者都在欧洲, 该公司在瑞士SWX交易所上市，并在纳斯达克全国市场上市.
1998
澳门正规博彩十大排行平台/Genzyme LLC成立以支持Aldurazyme的开发和商业化
In September, 澳门正规博彩十大排行平台和Genzyme Corporation成立了澳门正规博彩十大排行平台/Genzyme LLC, 一个50/50的合资企业，用于MPS I的Aldurazyme的全球开发和商业化. 根据协议, 澳门正规博彩十大排行平台负责生产该产品，Genzyme负责其商业化. 所有的费用和利润在两家公司之间平均分配.
1997
澳门正规博彩十大排行平台启动Aldurazyme治疗MPS I的临床试验
去年12月，澳门正规博彩十大排行平台启动了Aldurazyme的首次临床试验® (laronidase)治疗粘多糖病(MPS I). Dr. Emil Kakkis, 然后是加州大学洛杉矶分校港湾医疗中心的研究员, 是这项研究的首席研究员. Elizabeth Neufeld, 加州大学洛杉矶分校生物化学系教授兼系主任, was the advisor. Together, Dr. Neufeld and Dr. Kakkis发现了如何生产重组形式的α - l -伊杜糖醛酸酶，后来在临床进行了评估.
澳门正规博彩十大排行平台制药公司. Founded
In March, with a $1.Glyko Biomedical Ltd .投资500万美元.年，澳门正规博彩十大排行平台开始营业. 该公司的使命是利用其专有的酶技术开发治疗多种疾病和病症的疗法，包括遗传性疾病, 烧伤和伤口护理. 到年底，该公司又筹集了11美元.300万来自私人投资者.