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bmn331是一项调查, AAV5-based, 用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)的基因疗法正在开发中，这是澳门正规博彩十大排行平台公司产品组合中的第三种基因疗法候选药物.

HAE是一种罕见的遗传性疾病，其特征是自发肿胀，阻塞气道和阻止呼吸可危及生命. HAE的主要类型是由基因突变引起的 SERPING1 gene. 这种基因编码一种叫做C1-INH*的蛋白质，这种蛋白质在控制体内某些类型的肿胀中起着重要作用. 当C1-INH缺失或不能正常工作时，可能会发生突然的、意外的肿胀事件.

BMN 331研究采用了一种新的方法，旨在通过一次性基因治疗来预防这些肿胀发作，目前正在研究它是否能引入 SERPING1 基因进入体内, 安全概况, 以及它是否能使个体产生自己的功能性C1-INH蛋白.

澳门正规博彩十大排行平台是研究和生产基因疗法的领导者，已经在研究类似于BMN 331的治疗血友病a和苯丙酮尿症的方法. 澳门正规博彩十大排行平台很高兴能在澳门正规博彩十大排行平台的研究和开发过程中利用这一经验，为HAE患者带来一种潜在的新治疗选择. Please note that BMN 331 is currently under investigation; the safety and efficacy in humans has not yet been determined.

^{*C1酯酶抑制剂(C1- inh)是一种在血液液体部分发现的蛋白质. 它控制着一种叫做C1的蛋白质，这是补体系统的一部分.}