Current Studies
Study 270-205
RecruitingA Phase 1/2 Safety, Tolerability, bmn270的疗效研究, 腺相关病毒载体介导的人因子VIII在有活性或既往抑制剂的A型血友病患者中的基因转移
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Indication
Hemophilia A
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临床实验的治疗
valoccogene roxaparvovec-rvox (bmn270)
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Study Type
Phase 2
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Goal
评估valoccogene roxaparvovec-rvox在严重血友病A和FVIII抑制剂患者中的安全性和有效性. 该研究的A部分将涉及具有FVIII活性抑制剂的受试者, B部分涉及有抑制剂病史的受试者
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Status
这项研究目前正在招募参与者
Study 270-303
A Phase 3b, Single Arm, 评价bmn270的有效性和安全性的开放标签研究, 腺相关病毒载体介导的人因子VIII基因转移, A型血友病患者预防性使用皮质类固醇
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Indication
Hemophilia A
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临床实验的治疗
valoccogene roxaparvovec-rvox (bmn270)
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Study Type
Phase 3
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Goal
评价valoccogene roxaparvovec-rvox联合预防性皮质类固醇治疗严重血友病A患者的安全性和有效性
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Status
Active, not recruiting
Study 270-701
RecruitingA Prospective, A型血友病患者腺相关病毒血清型及探索性载体的血清阳性率及血清转化率的观察研究
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Indication
Hemophilia A
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临床实验的治疗
None
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Study Type
Observational
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Goal
定量测定血清中AAV5抗体的阳性率, AAV6, A型血友病患者AAV8及血清转换率, over a 3 month, or 6 month timepoint
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Status
Active, recruiting
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Website
Study 270-301
A Phase 3 Open-Label, 评价valoccogene Roxaparvovec (bmn270)疗效和安全性的单臂研究, 腺相关病毒载体介导的人因子VIII基因转移在FVIII残留水平≤1 IU/dL接受预防性FVIII输注的A型血友病患者中的应用
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Indication
Hemophilia A
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临床实验的治疗
valoccogene roxaparvovec-rvox (bmn270)
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Study Type
Phase 3
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Goal
评估valoccogene roxaparvovec-rvox的疗效(BMN 270)，定义为静脉输注valoccogene roxaparvovec-rvox后48-52周的中位FVIII活性
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Status
这项研究是积极的，但不招募参与者
Study 270-302
A Phase 3 Open-Label, 评价valoccogene Roxaparvovec-rvox (bmn270)疗效和安全性的单臂研究, 在FVIII残留水平≤1 IU/dL接受预防性FVIII输注的a型血友病患者中，4E13 vg/kg剂量的腺相关病毒载体介导的人因子VIII基因转移
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Indication
Hemophilia A
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临床实验的治疗
valoccogene roxaparvovec-rvox (bmn270)
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Study Type
Phase 3
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Goal
评估valoccogene roxaparvoec -rvox在静脉输注valoccogene roxaparvoec -rvox后第48-52周的剂量为4E13 vg/kg时的疗效
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Status
这项研究是积极的，但不招募参与者
Study 270-201
valoccogene Roxaparvovec-rvox (BMN 270)治疗A型血友病的1/2期基因治疗研究
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Indication
Hemophilia A
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临床实验的治疗
valoccogene roxaparvovec-rvox (bmn270)
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Study Type
Phase 1/2
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Goal
A Phase 1/2, dose-escalation safety, valoccogene roxaparvovec-rvox (bmn270)耐受性及疗效研究, 腺病毒相关病毒载体介导的人因子VIII基因在严重血友病A患者中的转移
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Status
这项研究是积极的，但不招募参与者