当前的研究
研究111 - 104
RecruitingA Phase 1, Randomized, Open-Label, Sponsor-Open, Two-Sequence, 两期交叉研究:在健康成人受试者中，用小瓶和注射器或注射笔给药单次皮下剂量BMN 111的生物等效性
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Indication
软骨发育不全
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临床实验的治疗
联合产品:BMN111注射剂给药
药物:BMN111通过小瓶和注射器给药
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Study Type
Phase 1
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Goal
研究在健康成人受试者中使用小瓶和注射器或注射笔给药的单次皮下剂量bmn111的生物等效性
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Status
这项研究目前正在招募参与者
研究111-603 Acorn
Recruiting一个多中心, 评估用VOXZOGO治疗软骨发育不全患者长期安全性的非介入性研究® (vosoritide)
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Indication
软骨发育不全
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临床实验的治疗
VOXZOGO® (vosoritide)
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Study Type
观察
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Goal
在欧洲的现实环境中，评估用VOXZOGO治疗软骨发育不全患者的安全性和骨骼效应的长期影响
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Status
这项研究目前正在招募参与者
研究111 - 604
RecruitingVOXZOGO的药物使用调查® 皮下注射0.4 mg/0.56 mg/1.2mg在日本软骨发育不全患者中的长期安全性和有效性
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Indication
软骨发育不全
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临床实验的治疗
VOXZOGO® (vosoritide)
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Study Type
观察
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Goal
目的:评价VOXZOGO在日本的长期安全性和有效性
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Status
这项研究目前正在招募参与者
研究111-605 VISTA
Recruiting美国软骨发育不全的虚拟研究
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Indication
软骨发育不全
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临床实验的治疗
N/A
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Study Type
观察
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Goal
一项以患者为中心的在线真实世界研究，旨在了解美国软骨发育不全儿童的生活经历
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Status
这项研究目前正在招募参与者
研究111 - 209
第二阶段随机, BMN 111在诊断为软骨发育不全且需要颈髓减压手术风险较高的婴幼儿中的开放标签临床试验
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Indication
软骨发育不全
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临床实验的治疗
BMN 111 (CNP治疗软骨发育不全的类似物)或安慰剂
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Study Type
Phase 2
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Goal
这个随机, 开放标签研究的目的是评估BMN 111在有需要颈髓减压手术风险的软骨发育不全的婴幼儿中的安全性和效果
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Status
这项研究是积极的，但不招募参与者
研究111 - 208
评价bmn111治疗软骨发育不全儿童安全性和有效性的扩展研究
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Indication
软骨发育不全
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临床实验的治疗
Vosoritide (BMN 111)
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Study Type
Phase 2
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Goal
这是第二阶段, open-label, 评估BMN111治疗软骨发育不全儿童的安全性和有效性，直至受试者达到接近成人的最终身高
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Status
这项研究是积极的，但不招募参与者
研究111 - 302
A Phase 3, 评估BMN 111治疗软骨发育不全儿童的安全性和有效性的开放标签长期扩展研究
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Indication
软骨发育不全
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临床实验的治疗
Vosoritide (BMN 111)
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Study Type
Phase 3
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Goal
评估BMN 111作为治疗软骨发育不全儿童的治疗选择
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Status
这项研究是积极的，但不招募参与者
研究111 - 205
一项评估长期安全性的二期研究, 耐受性, bmn111治疗软骨发育不全儿童疗效观察
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Indication
软骨发育不全
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临床实验的治疗
Vosoritide (BMN 111)
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Study Type
Phase 2
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Goal
评估在111-202研究中完成2年治疗的ACH患儿每日SC注射BMN 111的长期安全性和耐受性
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Status
这项研究是积极的，但不招募参与者
完成研究
研究111 - 206
A期2随机, 双盲, 评价BMN 111治疗软骨发育不全婴幼儿的安全性和有效性的安慰剂对照临床试验, Age 0 to < 60 Months
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Indication
软骨发育不全
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临床实验的治疗
Vosoritide (BMN 111)
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Study Type
Phase 2
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Goal
评价bmn111在婴幼儿中的安全性和有效性
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Status
本研究已经完成
研究111 - 502
软骨发育不全(LISA)患者的终生影响研究从3岁以上到成人软骨发育不全. 只招收拉丁美洲地区的科目.
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Indication
软骨发育不全
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临床实验的治疗
None
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Study Type
观察
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Goal
基于生活质量(QoL)描述对软骨发育不全患者的影响, 临床负担(功能影响), 并发症, 并发症, 医疗和外科护理), 医疗保健资源使用情况, 社会经济负担(教育), personal, 就业和财务影响)和社会心理负担(心理和社会化影响)
数据将在入学日期前至少三年内收集. 将从医疗记录中收集临床和医疗保健资源使用数据.
生活质量数据, mobility, 心理负担, 社会经济负担和保健资源使用情况将通过有效的结构化问卷收集.
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Status
本研究已经完成
研究111 - 901
一项针对软骨发育不全儿童的多中心、多国临床评估研究
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Indication
软骨发育不全
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临床实验的治疗
None
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Study Type
观察
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Goal
研究111-301或111-206考虑收集软骨发育不全儿童患者的一致基线生长测量值
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Status
本研究已经完成
研究111 - 501
软骨发育不全对生活质量的影响, 医疗保健资源使用, Clinical, 个人的社会经济和社会心理状况(联络). 患者从5岁以上到成人软骨发育不全. 只招收欧盟地区的科目.
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Indication
软骨发育不全
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临床实验的治疗
None
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Study Type
观察
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Goal
描述基于生活质量(QoL)的对软骨发育不全患者的影响, 临床负担(功能影响), 并发症, 并发症, 医疗和外科护理), 医疗保健资源使用情况, 社会经济负担(教育), personal, 就业和财政影响)和社会心理负担(心理和社会化影响)
数据将在入学日期前至少五年内收集. 将从医疗记录中收集临床和医疗保健资源使用数据.
生活质量数据, mobility, 心理负担, 社会经济负担和保健资源的使用情况将通过有效的结构化问卷小册子收集.
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Status
本研究已经完成
研究111 - 101
Phase 1, two-part, double-blind, 评估安全性的安慰剂对照研究, tolerability, 健康成人志愿者单次和多次bmn111的药代动力学研究
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Indication
软骨发育不全
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临床实验的治疗
Vosoritide (BMN 111)
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Study Type
Phase 1
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Goal
测量研究药物进入血液的量，以及单次给药时身体需要多长时间才能摆脱它. 有关可能发生的任何副作用的信息也将被收集.
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Status
本研究已经完成
研究111 - 202
bmn111安全性评价的2期研究, 耐受性, 儿童软骨发育不全(ACH)的治疗及疗效
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Indication
软骨发育不全
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临床实验的治疗
Vosoritide (BMN 111)
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Study Type
Phase 2
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Goal
评估软骨发育不全儿童每日BMN 111的安全性和耐受性
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Status
本研究已经完成
研究111 - 301
A期3随机, 双盲, 安慰剂对照, 评价BMN 111治疗软骨发育不全儿童的疗效和安全性的多中心研究
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Indication
软骨发育不全
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临床实验的治疗
Vosoritide (BMN 111)
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Study Type
Phase 3
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Goal
评价bmn111治疗软骨发育不全儿童的疗效和安全性
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Status
本研究已经完成